Qué son los medicamentos huérfanos

Los medicamentos huérfanos son los que se emplean en el diagnóstico, prevención o tratamiento de enfermedades raras o poco comunes, aquellas con una prevalencia muy baja, que no afectan a más de cinco personas por cada 10.000 habitantes. Sus especiales características hacen necesario que las autoridades sanitarias destinen fondos públicos para incentivar la investigación y desarrollo de estos fármacos.

Según estimaciones de la Organización Mundial de la Salud (OMS) existen alrededor de siete mil enfermedades consideradas raras –el 80% de origen genético–, y se estima que un 7% de la población mundial podría sufrir alguna de estas patologías, que en la mayoría de los casos tardan mucho tiempo en ser diagnosticadas, por lo que no es fácil determinar su auténtica incidencia, aunque en Europa podría haber unos 30 millones de afectados.

Las personas que padecen estas enfermedades tan poco frecuentes tienen los mismos derechos a disponer de un tratamiento seguro y eficaz que los pacientes con enfermedades comunes; sin embargo, desarrollar terapias para ellas constituye un gran reto que las empresas privadas no pueden asumir sin ayuda.

La investigación que se requiere para elaborar un fármaco y comprobar su seguridad y eficacia antes de distribuirlo –que puede durar una media de ocho años–, tiene unos costes muy elevados y en el caso de los medicamentos huérfanos no se podrían amortizar con su comercialización, al ir dirigido cada uno de ellos a un sector muy pequeño de la población. El número de personas en las que se podrá comprobar la efectividad del medicamento también es muy bajo, y los ensayos clínicos deben realizarse en centros muy distantes entre sí.

Investigación y desarrollo de medicamentos huérfanos

Además de la ayuda y participación de pacientes y asociaciones, la investigación y desarrollo de los medicamentos huérfanos solo es posible con la intervención del sistema sanitario público, mediante ayudas a la empresa privada. En países como Estados Unidos hace ya tres décadas que se establecieron medidas –Orphan Drug Act– con el objetivo de fomentar la investigación de terapias dirigidas a tratar las enfermedades raras.

En la Unión Europea también entró en vigor, en el año 2000, una legislación que establece algunas medidas básicas para incentivar la investigación, desarrollo y comercialización de estos fármacos, como la exclusividad comercial en la Comunidad Europea durante los diez años siguientes a la concesión del permiso de comercialización –lo que implica que durante ese periodo no se podrán vender productos similares–, diversas exenciones fiscales, y subvenciones a los investigadores. Esto, entre otras cosas, ha hehco que se pase de 8 médicamentos huérfanos aprobados en dicho año, a más de 200 desde entonces, aunque no todos están disponibles en España.

Solo en Europa puede haber unos 30 millones de personas afectadas por una enfermedad rara, y la investigación y desarrollo de medicamentos huérfanos son su única esperanza

Para acceder a estos y otros privilegios, el medicamento debe ser designado primero como huérfano y, para ello, hay que solicitarlo –con la correspondiente justificación científica sobre su uso– al Comité de medicamentos huérfanos (COMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), un organismo que también presta asesoramiento científico a las empresas interesadas en desarrollar un medicamento específico.

El hecho de que un producto sea designado como medicamento huérfano no significa que posteriormente vaya a ser aprobado su uso, ya que debe demostrar que cumple los criterios de seguridad, eficacia y calidad que se requieren para que su comercialización sea autorizada. Algunos fármacos cuya seguridad y eficacia ya han sido comprobadas, sin embargo, se pueden emplear aunque continúen en fase experimental, gracias a procedimientos de emergencia que aprueban su uso de forma temporal.