Transforman células de un cáncer pediátrico en células musculares sanas

El rabdomiosarcoma (RMS) es un tipo de sarcoma de tejidos blandos, un cáncer que afecta a tejidos como los músculos, tendones o cartílagos en cualquier parte del cuerpo. Los rabdomiosarcomas son agresivos y por lo general crecen con rapidez y se pueden propagar (hacer metástasis) a otras zonas del organismo. Estos tumores constituyen el cáncer de tejidos blandos más frecuente en la población pediátrica, y aunque pueden aparecer a cualquier edad la mayoría de los casos se dan en niños de dos a seis años, o en adolescentes de 15 a 19 años.

El tratamiento de esta neoplasia suele incluir quimioterapia, cirugía y radioterapia, que son especialmente duros para los niños. Ahora, una novedosa terapia podría ofrecer una esperanza de curación para estos pacientes, evitando tanto dolor y sufrimiento. Durante seis años, el profesor Christopher Vakoc en el Laboratorio Cold Spring Harbor ha perseguido el objetivo de transformar células de sarcoma en células de tejido que funcionen con regularidad, es decir, convertir las células cancerosas en células sanas.

Este método de tratamiento se conoce como terapia de diferenciación y nadie sabe si podría funcionar alguna vez en el rabdomiosarcoma, pero aunque pueden pasar décadas antes de que se pueda utilizar en la clínica, gracias al laboratorio de Vackoc parece una posibilidad real. "Todo medicamento exitoso tiene su historia de origen, e investigaciones como ésta son la base a partir de la que nacen nuevos fármacos", afirma Vakoc. La investigación se ha publicado en Proceedings of the National Academy of Sciences.

Edición genética para convertir los tumores en células sanas

Vakoc y su equipo diseñaron una nueva técnica de cribado genético. Empleando tecnología de edición del genoma, buscaron genes que, cuando se alteraran, obligarían a las células del rabdomiosarcoma a convertirse en células musculares. Fue entonces cuando surgió una proteína llamada NF-Y. Con NF-Y deteriorado, los científicos fueron testigos de una asombrosa transformación. "Las células literalmente se convierten en músculo", dice Vakoc. "El tumor pierde todos los atributos del cáncer. Están cambiando de una célula que sólo quiere producir más de sí misma a células dedicadas a la contracción. Debido a que toda su energía y recursos ahora están destinados a la contracción, no puede volver a multiplicarse".

"El tumor pierde todos los atributos del cáncer y las células literalmente se convierten en músculo"

Esta nueva relación entre NF-Y y RMS puede desencadenar la reacción en cadena necesaria para llevar la terapia de diferenciación a los pacientes, y no solo sería útil para combatir el rabdomiosarcoma, sino que esta tecnología podría ser aplicable a otros tipos de cáncer. Si es así, algún día los científicos podrán descubrir cómo convertir otros tumores en células sanas. "Esta tecnología puede permitir tomar cualquier cáncer y buscar cómo diferenciarlo", explica Vakoc. "Este podría ser un paso clave para hacer que la terapia de diferenciación sea más accesible".

Previamente, Vakoc y su equipo habían conseguido transformar células del sarcoma de Ewing en células de tejido sano. Los experimentos que dieron lugar a los descubrimientos del sarcoma de Ewing y del RMS contaron con el apoyo de familias locales que habían perdido a sus seres queridos a causa de estos cánceres. "Se reunieron y nos financiaron para intentar encontrar, con cierta desesperación, una nueva estrategia terapéutica", ha señalado Vakoc.

Esas familias y el laboratorio de Cristopher Vakoc pueden ser ahora los héroes de una nueva historia del origen de una terapia eficaz: un avance científico que algún día podría ayudar a salvar vidas de niños y revolucionar el tratamiento del cáncer tal como lo conocemos.