Una terapia génica experimental eficaz para tratar anemia de Fanconi

Investigadores españoles del CIEMAT (Centro de Investigaciones Energéticas Medioambientales y Tecnológicas) han llevado a cabo un ensayo clínico con terapia génica, en el que han aplicado un procedimiento para la extracción de células madre de pacientes con anemia de Fanconi, la modificación genética de las mismas, y la posterior infusión de las células corregidas en estos mismos pacientes, utilizando para ello un vector viral portador de un gen de Fanconi (FANCA).

Se trata de un estudio pionero que se ha presentado en el congreso internacional de la Fanconi Anemia Research Fund (FARE), que se celebró en Atlanta el pasado mes de septiembre. Aunque es prematuro saber si se podrá aplicar este tratamiento a los afectados por esta enfermedad hereditaria, que se suele diagnosticar en niños de entre 2 y 15 años de edad, sus resultados son los mejores conseguidos hasta ahora en ensayos similares.

Aunque es prematuro saber si se podrá aplicar este tratamiento a los afectados por la anemia de Fanconi, los resultados del estudio son los mejores conseguidos hasta ahora

La terapia génica permite generar nuevas células sanguíneas

Los autores de la investigación, que ha sido coordinada por el Dr. Juan Bueren del CIEMAT, extrajeron células madre de la sangre periférica de pacientes de los hospitales Niño Jesús de Madrid y Val d´Hebron de Barcelona, que se manipularon en el laboratorio CliniStem del CIEMAT para insertar en ellas el gen terapéutico y, una vez conseguido, se transfundieron a los pacientes, comprobando que las células corregidas permanecen y se propagan durante al menos un año en la sangre de los pacientes que han recibido la terapia.

Estos hallazgos, además, coinciden con los de otros estudios realizados por el mismo equipo de investigadores españoles, publicados en la revista BLOOD, en los que se demostró que la técnica de corrección génica desarrollada por ellos permite que se generen células sanguíneas de los pacientes en ratones inmunodeficientes de forma análoga a como se ha observado ahora que se produce en la sangre de los propios pacientes.