Disponible en España un fármaco con cannabidiol para epilepsias raras

Epidyolex, así se llama el primer fármaco a base de cannabidiol (CBD), un derivado del cannabis, aprobado en 2019 por la CE y ahora ya autorizado por el Ministerio de Sanidad de España para su comercialización, cuyo objetivo es el tratamiento del síndrome de Dravet y del síndrome de Lennox Gastaut, dos tipos de epilepsia infantil rara que son incapacitantes y que no muestras mejoras con los otros tratamientos antiepilépticos.

El medicamento, desarrollado por la compañía británica GW Pharmaceuticals que pertenece a Jazz Pharmaceuticals, es una solución oral que contiene únicamente cannabidiol altamente purificado y está autorizado para la dispensación hospitalaria junto con el clobazam, otro fármaco para tratar las crisis epilépticas que se han relacionado con estos síndromes poco frecuentes y que suelen aparecer a partir de los dos años de vida.

“El cannabidiol tiene un mecanismo de acción novedoso. Pertenece a una nueva familia de fármacos antiepilépticos que reducen la hiperexcitabilidad de las neuronas y la inflamación, y de este modo las crisis epilépticas”, ha explicado Ángel Ayuga, director médico de la Unidad de Negocio de Neurociencia de Jazz Pharmaceuticals en España.

“El cannabidiol pertenece a una nueva familia de fármacos antiepilépticos que reducen la hiperexcitabilidad de las neuronas y la inflamación, y de este modo las crisis epilépticas”

La aprobación por parte de Sanidad se ha llevado a cabo después de un gran desarrollo clínico que incluye cuatro ensayos en fase III realizados en 714 pacientes, en el que se ha demostrado ser eficaz para el síndrome de Dravet y de Lennox Gastaut. Hasta la fecha solo había tratamientos poco eficaces para el síndrome de Dravet, a lo que hay que añadir que algunos de los medicamentos tradicionales pueden agravar estas crisis epilépticas.

Cannabidiol reduce un 50% las crisis epilépticas

Antonio Gil-Nagel, director del Programa de Epilepsia del Ruber Internacional y miembro de los ensayos ha indicado que “el cannabidiol ha demostrado eficacia en más del 50% de los pacientes en la reducción de crisis, pero dos tercios de ellos tenían otros beneficios, como menor intensidad o duración de las crisis o menor afectación global o cognitiva. Además, un 5% quedaron libres de crisis”.

Tal y como indican los ensayos realizados, el Epidyolex ha demostrado ser capaz de reducir hasta un 40% del global de crisis del síndrome de Dravet y del síndrome Lennox Gastaut, aunque los investigadores destacan que lo más importante de todo es que mejora en ese porcentaje las crisis de caída de los pacientes.

La compañía espera que Sanidad también apruebe el Epidyolex para tratar las crisis epilépticas asociadas al complejo de esclerosis tuberosa

Según aclara el neurólogo Gil-Nagel. el síndrome de Dravet el fármaco será utilizado tras el fracaso de dos o tres antiepilépticos de primera línea, y estima que solo en España puede beneficiar a entre 300 y 400 pacientes con este trastorno menores de 18 años. Los síndromes de Lennox Gastaut y Dravet son dos formas raras de epilepsia que tienen elevados índices de morbilidad y mortalidad, y que suponen una importante carga para las familias y los cuidadores.

Por otro lado, la compañía también está trabajando para que el Ministerio de Sanidad español dé luz verde al Epidyolex para el tratamiento de las crisis epilépticas asociadas al complejo de esclerosis tuberosa, una enfermedad que provoca tumores que afectan a varios órganos, uno de ellos el cerebro.