Canadá aprueba Albrioza, la primera terapia experimental para la ELA

Canadá se convierte en el primer país del mundo que aprueba la terapia experimental para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), un trastorno neurológico paralizante y mortal que cuenta con pocas opciones terapéuticas efectivas. AMX0035, que se va a comercializar en el país bajo el nombre de Albrioza, ha recibido luz verde, pero con la condición de que Amylyx Pharmaceuticals, la pequeña empresa farmacéutica de Massachusetts que lo produce, proporcione más información sobre su efectividad.

Cada año en el mundo se diagnostican 6.000 casos de ELA, una patología progresiva que acaba con la vida de las personas en un plazo de dos a cinco años y para la que no existe ninguna cura. A día de hoy solo existen dos medicamentos indicados para esta enfermedad y que están aprobados en Estados Unidos, el riluzol, que puede extender la supervivencia del paciente varios meses, y el edaravone, capaz de frenar la progresión de la degeneración en un 33%.

Esta nueva terapia, Albrioza es un fármaco que combina dos compuestos: el taurursodiol, un suplemento que se suele usar para regular enzimas hepáticas, y el fenilbutirato de sodio, un medicamento para tratar un trastorno de urea pediátrico que podría proteger las neuronas previniendo la disfunción de las mitocondrias y el retículo endoplasmático.

El formato de este medicamento aprobado por Canadá es polvo, con un sabor amargo y que se debe mezclar con agua para poder ser bebido o introducido mediante una sonda, en función del estado del paciente, dos veces al día.

Albrioza frena un 25% el deterioro funcional

Las pruebas realizadas hasta ahora en un ensayo de fase 2 indican que Albrioza era capaz de frenar un 25% el deterioro funcional de los participantes en comparación con los que recibieron placebo, una disminución de 2,32 puntos menos en una escala de 48 puntos en ELA, que califica 12 habilidades físicas, como caminar, hablar, tragar, vestirse, escribir a mano y respirar.

“Health Canada concluyó que los beneficios de Albrioza superan los riesgos cuando se usa según lo previsto”

Los pacientes que recibieron el tratamiento durante más tiempo tuvieron unos 6,5 meses más antes de ser hospitalizados, conectados a un ventilador o de morir que los que no tomaron esta medicación. Aunque parecen muy alentadores, estos resultados no parecen ser suficientes para la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA), por lo que a principios de este año declaró que la terapia no estaba lista todavía para su aprobación y que la decisión final la darían como máximo el próximo 29 de septiembre tras revisar todos los datos presentados por la compañía.

Y es que, la FDA generalmente necesita dos ensayos clínicos de un medicamento para que pueda ser aprobado, sin embargo, en casos de enfermedad grave para los que existen pocos tratamientos, la organización puede considerar la evidencia de un ensayo clínico sumado a datos de respaldo adicionales. Otros países como Argentina también se están planteando su aprobación.

Health Canada, la autoridad equivalente a la FDA en este país, ha dado luz verde al fármaco, pero con la condición de que la empresa farmacéutica verifique el beneficio clínico de este medicamento, para hacerlo ya está en marcha un ensayo clínico de fase 3 que podría concluir en el año 2024. Además, deberán presentar análisis farmacológicos adicionales sobre la seguridad de este compuesto.

“Los canadienses que viven con ELA tienen opciones limitadas para su tratamiento. Tras una revisión exhaustiva de la información proporcionada por la compañía en su presentación de medicamentos, Health Canada concluyó que los beneficios de Albrioza superan los riesgos cuando se usa según lo previsto”, concluyen desde la Health Canada.