España financiará Kaftrio para 1700 pacientes con fibrosis quística

El Ministerio de Sanidad ha llegado a un acuerdo de financiación con Vertex, la farmacéutica que ha desarrollado Kaftrio, un medicamento para tratar la fibrosis quística (cuyos principios activos son ivacaftor, tezacaftor y elexacaftor) que estará incluido en la cartera del Sistema Nacional de Salud y podrá ser dispensado a partir del 1 de diciembre en los hospitales públicos. Otros países europeos (Francia, Austria, República Checa, Italia, Reino Unido, Irlanda, Dinamarca, Finlandia, Suiza, Luxemburgo o Eslovenia) habían reconocido previamente esta prestación, que llevaba meses siendo reclamada por diversas asociaciones y entidades.

“No podemos hablar de una cura de la enfermedad, pero sí de un gran avance, ya que frena el deterioro”

En España se estima que unas 1.700 personas se podrán beneficiar de esta triple terapia (el 70% de los afectados por la enfermedad), ya que, según ha anunciado Sanidad, estará disponible en una pauta de administración combinada con comprimidos de 150 mg de ivacaftor para pacientes de 12 años o más con al menos una mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) en la que se incluye la ampliación de la indicación inicialmente autorizada por la Agencia Europea del Medicamento.

“Este tratamiento viene a mejorar de forma sustancial y de forma muy superior a los moduladores financiados actualmente en España (Orkambi y Symkevi). Esto nos va a permitir tratar a pacientes que no disponen actualmente de tratamiento modulador y mejorar los resultados de aquellos que ya están siendo tratados con los moduladores que disponemos hasta la fecha”, ha afirmado Óscar Asensio, presidente de la Sociedad Española de Fibrosis Quística y neumólogo del Hospital Parc Taulí de Sabadell (Barcelona).

Con este tratamiento el paciente mejora en solo unas horas

La fibrosis quística es una enfermedad degenerativa crónica de origen genético que provoca una disminución de agua, sodio y cloro que tiene como consecuencia la obstrucción de los canales que transportan secreciones, lo que da lugar a un estancamiento de dichas secreciones y a infecciones e inflamaciones que destruyen zonas de órganos como el hígado, el páncreas, el sistema reproductor y, fundamentalmente, el pulmón. Los pacientes sufren problemas en el aparato respiratorio –sinusitis, pólipos nasales, infecciones respiratorias crónicas…– y digestivo (insuficiencia pancreática y diabetes asociada). Y en concreto la función respiratoria deteriora progresivamente hasta el punto de requerir un trasplante.

“A las pocas horas de haber iniciado el tratamiento la función pulmonar, el número de exacerbaciones, el estado nutricional, síntomas como la tos y la expectoración mejoran de forma sustancial”

Juan Da Silva, presidente de la Fundación y la Federación Española de Fibrosis Quística, ha definido Kaftrio como un tratamiento extraordinariamente “revolucionario”. Y Asensio añade que “este tratamiento viene a mejorar de forma sustancial y de forma muy superior a los moduladores financiados actualmente en España (Orkambi y Symkevi). Esto nos va a permitir tratar a pacientes que no disponen actualmente de tratamiento modulador y mejorar los resultados de aquellos que ya están siendo tratados con los moduladores que disponemos hasta la fecha”. En total la estimación oscila entre los 1500 y 1700 pacientes.

Según explica el neumólogo “a las pocas horas de haber iniciado el tratamiento ya se empiezan a notar los beneficios. La función pulmonar, el número de exacerbaciones, el estado nutricional, síntomas como la tos y la expectoración mejoran de forma sustancial. Pacientes con afectación grave avanzada pueden mejorar lo suficiente como para salir de listas de trasplantes [...] Hoy es un gran día para las personas con fibrosis quística, un gran día para sus familias y para el colectivo de sanitarios que los atiende”.

En palabras de Da Silva, “hoy es un día histórico para la fibrosis quística en nuestro país. El acceso a Kaftrio va a suponer un antes y un después para una cantidad muy importante de personas con fibrosis quística, que tendrán la oportunidad de vivir su vida sin el deterioro constante de su salud que les produce esta enfermedad y que marcará un cambio en la supervivencia del colectivo”.

Por esta razón ha pedido que todas las comunidades autónomas “faciliten lo antes posible este medicamento para que las personas con FQ para las que está indicado puedan beneficiarse de él sin demora, siguiendo el criterio médico”. “No podemos hablar de una cura de la enfermedad, pero sí de un gran avance, ya que frena el deterioro y, en este caso, el número de personas que se verán beneficiadas es muy importante”, concluye.