La EMA aprueba la primera terapia CAR-T para el mieloma múltiple

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado otorgar una autorización de comercialización condicional en la Unión Europea para Abecma (idecabtagene vicleucel), la primera terapia celular para tratar a pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y resistente que hayan recibido al menos tres terapias previas, incluyendo un agente inmulomodulador, un inhibidor de proteasoma y un anticuerpo anti-CD38.

El mieloma múltiple es un cáncer raro que afecta a las células plasmáticas, un tipo de célula blanca de la sangre. Las células plasmáticas normales se encuentran en la médula ósea y forman parte del sistema inmune, ya que se encargan de producir anticuerpos que hacen que el organismo sea capaz de reconocer y combatir patógenos como virus o bacterias.

Abecma se crea recogiendo las propias células T del paciente y modificándolas genéticamente para que incluyan un gen que ayude al organismo a detectar y eliminar las células del mieloma

En los pacientes con mieloma múltiple las células plasmáticas proliferan de forma descontrolada, y aparecen células anormales e inmaduras que invaden la médula ósea. Cuando se vuelven cancerosas ya no protegen al cuerpo de infecciones y producen proteínas anormales que pueden causar problemas que afectan a los riñones, los huesos o la sangre.

Una terapia celular CAR-T contra el mieloma múltiple resistente

Aunque se ha aprobado una gran variedad de nuevos medicamentos para tratar el mieloma múltiple en los últimos años, las opciones terapéuticas son limitadas para aquellos pacientes que ya ha recibido las tres principales clases de fármacos –agentes inmunomoduladores, inhibidores de la proteasoma y anticuerpos monoclonales– y no responden a los mismos.

Abecma es la primera terapia celular CAR-T dirigida al antígeno de maduración de linfocitos B (BCMA) para el mieloma múltiple en recaída o refractario, y que se administra como una perfusión única en pacientes adultos que ya han sido tratados con los tres grupos de fármacos mencionados. Esta terapia ya fue aprobada por la Agencia de Alimentación y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) el pasado mes de marzo.

Alrededor del 67% de los participantes respondieron al tratamiento y la remisión de la enfermedad (periodo sin síntomas de la enfermedad) se mantuvo durante 11 meses de media

Cada dosis de Abecma se crea recogiendo las propias células T del paciente (por ejemplo, glóbulos blancos que ayudan al organismo a combatir infecciones) y modificándolas genéticamente para que incluyan un nuevo gen que ayude al organismo a detectar y eliminar las células del mieloma. Estas células inmunes modificadas se infunden de nuevo en la sangre de los pacientes.

La recomendación de la EMA para otorgar la autorización condicional de comercialización se ha basado en los resultados de un ensayo clínico fase 2, que evaluó la eficacia y seguridad de Abecma en 140 pacientes adultos con mieloma múltiple refractario o resistente y que había recibido al menos tres terapias previas sin respuesta. Alrededor del 67% de los participantes respondieron al tratamiento y la remisión de la enfermedad (un periodo sin síntomas de la enfermedad tras la terapia) se mantuvo durante 11 meses de media. El 30% de los pacientes estudiados mostró una respuesta completa (desaparecieron los signos de cáncer).