Presentan el primer fármaco que mejora el síndrome del corazón rígido

La amiloidosis cardiaca por transtiretina es una enfermedad que se caracteriza por el depósito de proteína amiloide en el corazón, a consecuencia de lo cual las paredes de este órgano se vuelven más gruesas y rígidas, por lo que se conoce también como síndrome del corazón rígido. Los afectados también experimentan retención de líquidos, arritmias y fatiga, y la acumulación de esa sustancia en el corazón les provoca insuficiencia cardíaca, e incluso puede llegar a causar su muerte.

El síndrome del corazón rígido está asociado al envejecimiento, aunque su origen puede ser genético. Los tratamientos disponibles retrasan la progresión de la enfermedad y evitan que se siga acumulando la proteína amiloide, pero no eliminan la que ya se ha acumulado. Es el caso de tafamidis, un fármaco oral que se aprobó en Europa en 2019 que prolonga la vida de estos pacientes –cuya supervivencia media sin tratamiento es de sólo 3 años– y disminuye las hospitalizaciones, pero no mejora la enfermedad. Ahora, los resultados de un nuevo estudio con un anticuerpo –NI006– desarrollado por el laboratorio suizo Neurimmune que se han publicado en The New England Journal of Medicine (NEJM) pueden cambiar por completo el pronóstico de estos pacientes.

El Dr. Pablo Garcia-Pavía, Jefe de Cardiopatías Familiares del Hospital Universitario Puerta de Hierro, investigador del Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC) y del CIBER Cardiovascular (CIBERCV) y uno de los mayores expertos mundiales en esta enfermedad también ha presentado los resultados de este primer ensayo clínico con un fármaco retirador de amiloide contra la amiloidosis cardiaca por transtiretina en el Congreso de Insuficiencia Cardiaca de la Sociedad Europea de Cardiología celebrado en Praga.

Estimular al sistema inmune para que elimine el amiloide del corazón

NI006 es un anticuerpo con capacidad de unirse a la sustancia amiloide que ha sido identificado a partir del análisis de las células de memoria tipo B de personas sanas de edad muy avanzada. El estudio en el que se ha probado ha sido coordinado por el Dr. García-Pavía en el Hospital Puerta de Hierro y en él han participado 40 pacientes de Francia, Holanda, Alemania y España. Sus resultados iniciales muestran que el medicamento es seguro y parece reducir la cantidad de amiloide depositado en el corazón.

“Los pacientes que recibieron más dosis del fármaco aparentemente tuvieron una mayor reducción de los depósitos de amiloide en el corazón y mayor mejoría de diversos parámetros cardiacos”

Los investigadores emplearon este anticuerpo para estimular el sistema inmunológico de los pacientes y conseguir de esta forma la eliminación del amiloide cardiaco. Según explican en el artículo publicado en NEJM el fármaco se administró por vía intravenosa a dosis progresivamente mayores con periodicidad mensual durante 12 meses. “Los pacientes que recibieron más dosis del fármaco aparentemente tuvieron una mayor reducción de los depósitos de amiloide en el corazón y mayor mejoría de diversos parámetros cardiacos”, señala el Dr. García-Pavía.

Las conclusiones que se recogen en el artículo señalan que este ensayo de fase I demuestra el perfil de seguridad del nuevo medicamento en estos pacientes y apoya que se lleven a cabo más investigaciones clínicas con el producto para que se pueda utilizar en el tratamiento de las personas con síndrome del corazón rígido.

El grupo del Dr. García-Pavía en el Hospital Puerta de Hierro es uno de los de mayor prestigio en el diagnóstico y tratamiento de la amiloidosis cardiaca a nivel internacional y demostró hace años que esta enfermedad, que antes se consideraba muy infrecuente, es una de las causas de insuficiencia cardiaca más habituales en las personas mayores de 65 años.

Fuente: Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC)