Primer ensayo en humanos de una vacuna nasal para el alzhéimer

El Hospital Brigham and Women's (Boston, EE.UU.)  anunció el pasado martes 16 que va a comenzar un ensayo clínico que probará la seguridad y eficacia de una nueva vacuna administrada por vía nasal destinada a prevenir y retrasar la progresión de la enfermedad de Alzheimer (EA). El ensayo representa la culminación de casi 20 años de investigación dirigida por Howard L. Weiner, codirector del Centro Ann Romney para Enfermedades Neurológicas en Brigham.

“El lanzamiento del primer ensayo en humanos de una vacuna nasal para el alzhéimer es un hito notable”, afirmó Weiner. “Durante las últimas dos décadas, hemos acumulado evidencia preclínica que sugiere el potencial de esta vacuna nasal para la enfermedad de alzhéimer. Si los ensayos clínicos en humanos muestran que la vacuna es segura y efectiva, esto podría representar un tratamiento no tóxico para las personas con alzhéimer, y también podría administrarse temprano para ayudar a prevenirlo en personas en riesgo”. 

Esta vacuna nasal esto podría representar un tratamiento no tóxico para las personas con alzhéimer, y también podría administrarse temprano para ayudar a prevenirlo en personas en riesgo 

La vacuna utiliza el modulador inmunológico Protollin, un agente intranasal en investigación que estimula el sistema inmunológico. Protollin se compone de proteínas derivadas de bacterias y se ha utilizado de forma segura en humanos como adyuvante de otras vacunas. Está diseñado para activar los glóbulos blancos que se encuentran en los ganglios linfáticos de los lados y la parte posterior del cuello para migrar al cerebro y desencadenar la eliminación de las placas de beta amiloide, una de las características distintivas de la enfermedad de alzhéimer. 

I-Mab Biopharma (I-Mab) y Jiangsu Nhwa Pharmaceutical (NHWA) son responsables del desarrollo, fabricación y comercialización de Protollin, y son los encargados de financiar este ensayo.

Medirán la seguridad y el efecto de Protollin en la respuesta inmune

“Durante 20 años, ha habido una creciente evidencia de que el sistema inmunológico juega un papel clave en la eliminación de la beta amiloide. Esta vacuna aprovecha un nuevo brazo del sistema inmunológico para tratar la EA”, dijo Tanuja Chitnis, MD, profesora de Neurología en Brigham e investigadora principal del ensayo. “La investigación en esta área ha allanado el camino para que busquemos una vía completamente nueva para tratar potencialmente no solo la EA, sino también otras enfermedades neurodegenerativas”.

El ensayo clínico será un ensayo de dosis única ascendente (SAD) de 16 participantes, todos los cuales serán inscritos en el Ann Romney Center. Los participantes del ensayo tendrán entre 60 y 85 años de edad con EA temprana y sintomática. Los participantes deben gozar de buena salud general y no se espera que ninguna enfermedad interfiera con el estudio y haber tenido una exploración por TEP con amiloide positivo. Los participantes recibirán dos dosis de la vacuna nasal con una semana de diferencia.

El objetivo principal del ensayo de fase I será determinar la seguridad y tolerabilidad de la vacuna nasal. El equipo de investigación también medirá el efecto de Protollin nasal en la respuesta inmune de los participantes, incluidos sus efectos sobre los glóbulos blancos, mediante el examen de marcadores de superficie celular, perfiles genéticos y ensayos funcionales.

“El sistema inmunológico juega un papel muy importante en todas las enfermedades neurológicas”, dijo Weiner. “Y es emocionante que después de 20 años de trabajo preclínico, finalmente podamos dar un paso clave hacia la traducción clínica y llevar a cabo este primer ensayo humano histórico”.

Fuente: Brigham and Women's Hospital