Primera terapia CAR-T para mieloma múltiple aprobada por la FDA
31/03/2021
La Agencia de Alimentación y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha aprobado la comercialización de Abecma (idecabtagene vicleucel), de Bristol Myers Squibb y Bluebird bio, que se convierte así en la primera terapia de células T dirigida al antígeno de maduración de linfocitos B (BCMA) para tratar a pacientes adultos con mieloma múltiple que no han respondido a cuatro o más tratamientos, o que han recaído en su enfermedad, autorizada por este organismo.
El doctor Samit Hirawat, director médico de Bristol Myers Squibb, ha declarado que “las terapias celulares CAR T han mostrado un transformador potencial en el tratamiento de neoplasias hematológicas y, junto con Bluebird Bio, estamos orgullosos de poder ofrecer la primera terapia celular CAR T para los pacientes indicados con mieloma múltiple en recaída o refractario ya tratados con tres grupos farmacológicos diferentes, dándoles así la oportunidad de alcanzar una respuesta duradera”.
Mieloma múltiple, un cáncer difícil de tratar
El mieloma múltipe es un cáncer de la sangre poco común que actualmente no tiene cura, en el que las células sanguíneas anormales se acumulan en la médula ósea y desarrollan tumores en diferentes huesos. Esta neoplasia impide a la médula ósea producir suficientes células sanguíneas sanas y puede deteriorar los huesos y los riñones y debilitar el sistema inmune.
El 72% de los pacientes respondió parcial o completamente al tratamiento. El 28% mostró una respuesta completa a Abecma, o la desaparición de todos los signos de mieloma múltiple
La enfermedad se caracteriza por fases de remisión y de recaída y en la mayoría de los casos los enfermos experimentan una recaída tras someterse a los tratamientos iniciales, y su respuesta a la terapia y sus posibilidades de supervivencia se reducen con cada tratamiento sucesivo.
Esto les ocurrre a los pacientes con mieloma múltiple en recaída o refractarios que ya han recibido los tres grupos farmacológicos principales en los que se incluyen un medicamento inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma y un anticuerpo anti-CD38, que por lo general muestran tasas de respuesta muy bajas (del 20% al 30%), una limitada duración de la respuesta (de dos a cuatro meses) y poca supervivencia, de ahí la importancia de disponer de una nueva opción terapéutica.
En qué consiste el nuevo tratamiento del mieloma múltiple
Abecma es ua terapia personalizada que se crea empleando las propias células T del paciente –que son un tipo de glóbulo blanco– para que contribuyan a combatir la enfermedad. Estas células T se recolectan y se modifican genéticamente para que incluyan un nuevo gen que favorezca la identificación y eliminación de las células cancerosas. Tras ser modificadas se vuelven a inocular al paciente.
Para comprobar la seguridad y eficacia de Abecma se llevó a cabo un estudio multicéntrico en el que participaron 127 pacientes con mieloma recidivante (que reaparece tras finalizar el tratamiento) y mieloma refractario (que no responde al tratamiento), a los que se habían administrado al menos tres líneas de terapia antimieloma previas (alrededor del 88% habían recibido cuatro o más líneas previas de terapia antimieloma).
Las propias células T del paciente se recolectan y se modifican genéticamente para que incluyan un nuevo gen que favorezca la identificación y eliminación de las células cancerosas
Los resultados mostraron que el 72% de los pacientes respondió parcial o completamente al tratamiento. De los pacientes evaluados, el 28% mostró una respuesta completa a Abecma, o la desaparición de todos los signos de mieloma múltiple, y el 65% de este grupo mantuvo la respuesta completa a la terapia durante un mínimo de 12 meses.
El doctor Nikhil C. Munshi, director adjunto del The Jerome Lipper Multiple Myeloma Center en el Dana-Farber Cancer Institute de Boston, Massachusetts ha afirmado que “en el estudio KarMMa, ide-cel alcanzó respuestas rápidas en la mayoría de los pacientes, y estas respuestas profundas y duraderas se observaron en pacientes con mieloma múltiple refractario y ya tratados con tres grupos farmacológicos diferentes”. Y ha añadido que “como médico que trata a estos pacientes, suelo tener pacientes con mieloma múltiple en recaída que necesitan urgentemente tratamientos nuevos. Ahora, con la aprobación de ide-cel como primera terapia celular CAR T anti-BCMA, estamos encantados de poder ofrecer a los pacientes una opción de tratamiento nueva, personalizada y eficaz mediante una perfusión única”.
Posibles efectos secundarios graves de Abecma
La nueva terapia, sin embargo, podría provocar efectos secundarios graves, como síndrome de liberación de citocinas (SRC), o toxicidad neurológica, entre otros, que son potencialmente mortales y se advierten en su etiqueta. Por ello, la aprobación de Abecma está sujeta a una estrategia de evaluación y limitación de riesgos que incluye medidas que aseguren un uso seguro.
Además, la FDA exige que todos los centros sanitarios que dispensan el fármaco estén específicamente certificados, y que los profesionales que prescriben, dispensan o administran la terapia estén capacitados para identificar y controlar el SRC y las toxicidades que afectan al sistema nervioso, y otros efectos secundarios de la misma.
Actualizado: 5 de mayo de 2023
