Un fármaco disminuye el sangrado en pacientes con hemofilia A un 77%

La hemofilia es una enfermedad en la que la sangre de los afectados no puede coagularse, por lo que cualquier corte o herida puede convertirse en un problema importante y pueden sufrir hemorragias, tanto internas, como externas. De ahí la importancia de un nuevo medicamento para tratar la hemofilia –efanesoctocog alfa (BIVV001)– cuyos datos de eficacia y seguridad se han presentado en el Congreso anual de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH) celebrado en Londres. Este fármaco ha demostrado que puede reducir un 77% el sangrado en pacientes con hemofilia A, en comparación con la terapia habitual.

Los datos revelados en este encuentro se refieren a los resultados del ensayo fase III del BIVV001 para pacientes hemofílicos previamente tratados. “Este fármaco administrado una vez en semana tiene una vida media 3-4 veces superior a los concentrados de factor de vida media estándar y extendida. Con respecto a los datos de farmacocinética, los pacientes alcanzaron un nivel de factor cerca de la normalidad superior al 40% durante la mayor parte de la semana con una media del 15% a los siete días”, ha explicado el Dr. Francisco José López Fraile, del Hospital Regional Universitario de Málaga.

Este especialista añade que con la reducción del sangrado “se consigue que los diferentes apartados de calidad de vida como el dolor, la salud física y la salud articular mejoren significativamente”. Los datos respecto a la seguridad del fármaco son también positivos porque no se ha encontrado desarrollo de inhibidor ni reacciones alérgicas graves, anafilaxia o eventos trombóticos.

Cómo es el nuevo fármaco para tratar la hemofilia

BIVV001 (rFVIIIFc-VWF-XTEN) es una terapia de factor VIII recombinante diseñada para ampliar la protección contra hemorragias en pacientes con hemofilia A con una dosis semanal. Ha sido desarrollado por las compañías Orphan Biovitrum (STO: SOBI) con sede en Estocolmo y la farmacéutica francesa Sanofi (Euronext: SAN), y es la primera terapia de factor VIII en investigación que ha demostrado superar el techo del factor de von Willebrand, que limita la vida media en las terapias actuales de factor VIII. BIVV001 fue designado como medicamento huérfano por parte de la Agencia Americana del Medicamento (FDA) de los EE.UU. en agosto de 2017 y por la Comisión Europea en junio de 2019.

Con la reducción del sangrado “se consigue que los diferentes apartados de calidad de vida como el dolor, la salud física y la salud articular mejoren significativamente”

Los resultados del estudio han mostrado que los adultos y adolescentes a los que se ha tratado con efanesoctocog alfa una vez por semana experimentaron mejoras estadística y clínicamente significativas en la salud física, la intensidad del dolor y la salud de las articulaciones al comparar la semana 52 y el inicio de mediciones.

Efanesoctocog alfa también resultó eficaz en el tratamiento de hemorragias, incluso en articulaciones afectadas; el 96,7% de las hemorragias se resolvieron con una dosis única de 50 UI/kg. Los efectos adversos que se observaron con más frecuencia (en más del 5% de los participantes) fueron dolor de cabeza, artralgia, caídas y dolor de espalda.