Un fármaco experimental cura la leucemia avanzada en 18 pacientes

La leucemia mieloide aguda es el cáncer de la sangre más frecuente en los adultos y es muy agresivo, ya que la supervivencia de los afectados tres años después del diagnóstico no supera el 25%, pero ahora un medicamento experimental que se administra por vía oral –es una pastilla– podría abrir una nueva vía de esperanza para estos enfermos porque ha logrado la remisión completa de la enfermedad en 18 pacientes que participaban en un ensayo clínico y que no habían respondido a otros tratamientos.

El fármaco se denomina revumenib y eliminó los signos del cáncer en casi uno de cada tres pacientes que lo tomaron, aunque se trata de resultados preliminares que no suponen una curación definitiva, los autores del estudio se han mostrado optimistas. “Creemos que este fármaco es extraordinariamente eficaz y esperamos que esté al alcance de todos los pacientes que lo necesiten”, ha declarado el Dr. Ghayas Issa, del Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Texas (Estados Unidos). Los resultados del ensayo Fase I AUGMENT-101se ha publicado en Nature.

La leucemia mieloide aguda afecta a la médula ósea, donde se producen las células sanguíneas, y provoca la proliferación de células defectuosas. En el ensayo participaron 68 pacientes con una mediana de edad de 43 años y su objetivo era evaluar la seguridad y la actividad antitumoral de revumenib en dos subtipos genéticos en los que una proteína denominada menina contribuye a la progresión de la leucemia. Revumenib es un inhibidor oral de molécula pequeña de la interacción menina-KMT2A en niños y adultos con leucemias mieloides o linfoides agudas con reordenamiento KMT2A avanzado o mutación NPM1, por lo que está indicado en estos casos concretos.

Un gran avance en el tratamiento de la leucemia mieloide aguda

“Las respuestas en este ensayo muestran que los inhibidores de la menina pueden ser una opción de tratamiento prometedora que los pacientes toleran bien y podrían ser la incorporación más reciente a las terapias dirigidas exitosas para la leucemia aguda”, ha afirmado Issa. “Espero datos adicionales de este y futuros ensayos para informar la oportunidad potencial de ofrecer este tratamiento específico a más pacientes”.

“Los inhibidores de la menina pueden ser una opción de tratamiento prometedora que los pacientes toleran bien y podrían ser la incorporación más reciente a las terapias dirigidas exitosas para la leucemia aguda”

El coordinador del grupo español de leucemia mieloblástica y responsable del servicio de Hematología del Hospital La Fe de Valencia, Pau Montesinos, ha explicado el funcionamiento del tratamiento en el programa Hoy por Hoy de la Cadena Ser. “Son datos recién publicados en Nature y no había información hasta ahora, pero son años de trabajo en el desarrollo de nuevas moléculas para el tratamiento de la leucemia aguda y este medicamento en concreto se está desarrollando, igual que otros cinco o seis que funcionan de la misma manera, en diferentes ensayos clínicos desde hace dos o tres años solamente. Realmente estamos viendo que es un fármaco muy novedoso que sí que puede aportar en un futuro a medio plazo a los pacientes a nivel global”.

Montesinos ha destacado que “el mecanismo es muy diferente a la quimio convencional”, y que este medicamento repara el defecto genético presente en la célula leucémica para que vuelva a ser normal, a diferencia de la quimioterapia que se administra desde hace tres décadas a los pacientes de leucemia aguda, que elimina tanto las células cancerosas como las sanas, lo que tiene muchos efectos secundarios.

Según indica este experto revumenib tiene menos efectos adversos que los actuales tratamientos quimioterápicos, pero opina que “por sí solo difícilmente va a ser capaz de curar, de erradicar definitivamente las células cancerígenas. Tendremos que combinarlo o bien con quimioterapia convencional o bien con otros medicamentos que se están desarrollando”.