Un fármaco para la lepra podría ser útil en la enfermedad de Huntington

La enfermedad de Huntington es una patología neurodegenerativa que se caracteriza por la destrucción de un tipo de neuronas cerebrales, lo que afecta a la función del movimiento y conduce a la demencia en fases avanzadas. No existe cura, pero se utilizan medicamentos para reducir sus síntomas y mejorar la calidad de vida del paciente y ahora un equipo de científicos del Instituto Karolinska de Suecia ha descubierto que la clofazimina, un fármaco que se emplea en el tratamiento de la lepra, podría ser eficaz para tratar la enfermedad de Huntington.

Estos investigadores realizaron un estudio preclínico para evaluar si los medicamentos disponibles podrían disminuir la toxicidad de las proteínas conocidas como poliQ. Estas proteínas se encuentran en pacientes con ciertas enfermedades neurodegenerativas hereditarias, incluida la enfermedad de Huntington.

Al analizar cientos de medicamentos, descubrieron que la clofazimina reduce la toxicidad de las proteínas poliQ y restaura la función mitocondrial en peces cebra y gusanos. Este hallazgo respalda la hipótesis previa de que las enfermedades poliQ están asociadas con la disfunción de las mitocondrias, orgánulos responsables de producir energía dentro de las células. Los hallazgos se han publicado en eBioMedicine.

Tratar enfermedades neurodegenerativas con un fármaco antimicrobiano

“Nuestro trabajo no sólo sugiere el interés de un fármaco específico para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas poliQ, sino que también nos ayuda a comprender mejor las causas de estas enfermedades. Es posible encontrar nuevos usos para medicamentos antiguos, lo que reduce el tiempo necesario para encontrar nuevas terapias”, ha declarado Óscar Fernández-Capetillo, profesor y líder del grupo de investigación en el Departamento de Bioquímica Médica y Biofísica del Instituto Karolinska.

“Nuestro trabajo también nos ayuda a comprender mejor las causas de las enfermedades neurodegenerativas poliQ”

Los autores del trabajo concluyen en su artículo que sus resultados “respaldan el potencial de reutilizar el fármaco antimicrobiano clofazimina para el tratamiento de enfermedades poliQ”. Un problema, sin embargo, es que la clofazimina no es muy eficiente para penetrar en el sistema nervioso, por lo que actualmente el equipo está buscando soluciones a esta limitación, probando la eficacia de la clofazimina en modelos mamíferos de enfermedad neurodegenerativa.

“Esperamos que nuestro descubrimiento pueda convertirse en un nuevo medicamento, pero aún quedan algunos obstáculos por superar”, ha señalado Óscar Fernández-Capetillo. Los investigadores también están realizando pruebas similares con otros medicamentos en patologías asociadas con el envejecimiento, como el cáncer y otros trastornos neurodegenerativos.