Curan obesidad y diabetes tipo 2 en ratones mediante terapia génica

Investigadores de la Universidad Autónoma de Barcelona (UAB) han desarrollado una nueva terapia génica, que han probado en modelos animales de obesidad y diabetes tipo 2, y con la que han logrado por primera vez contrarrestar el sobrepeso y la resistencia a la insulina en ratones. La terapia consiste en introducir en una sola inyección un vector viral adenoasociado (AAV) que transporta el gen del FGF21 (Fibroblast Growth Factor 21), y que al ser inoculada en el animal le permite producir continuamente la proteína FGF21, una hormona que interviene en la regulación de energía en el organismo.

El tratamiento con AAV-FGF21 ha sido administrado a dos modelos de ratón con obesidad, en un caso inducida genéticamente, y en el otro a través de la dieta, y los científicos comprobaron, durante el año y medio de seguimiento del estudio publicado en ‘EMBO Molecular Medicine’, que los animales perdían peso y presentaban una menor acumulación de grasa y una disminución de la inflamación en el tejido adiposo.

Los ratones obesos tratados con AAV-FGF21 perdieron peso y mejoraron su sensibilidad a la insulina

La terapia también logró contrarrestar la esteatosis hepática, así como la inflamación y la fibrosis en el hígado, y cuando se administró a individuos sanos les protegió frente al sobrepeso y la resistencia a la insulina asociados a la edad, por lo que los animales experimentaron un envejecimiento más saludable, y sin que se observase ningún efecto secundario.

Una terapia eficaz y segura contra enfermedades metabólicas

No es la primera vez que se administra la proteína FGF21, pero cuando se ha hecho mediante terapias convencionales su vida media es muy corta, y cuando se han utilizado otras proteínas con un efecto similar se han necesitado administraciones periódicas, lo que puede provocar problemas inmunológicos en el paciente porque el organismo puede rechazar estas proteínas al no reconocerlas como propias.

El nuevo tratamiento, sin embargo, se administra una sola vez e induce la producción de la misma hormona FGF21 que el cuerpo produce de forma natural. Esta terapia, además, ha sido diseñada para que diversos tejidos, como el hígado, el tejido adiposo o el músculo, produzcan la proteína FGF21. De esta forma, explica Fátima Bosch, la directora del trabajo, es posible seleccionar cada vez el tejido más apropiado para ello, y si se presenta alguna complicación que impida manipular alguno de los tejidos sería posible aplicarla en cualquiera de los otros porque, tras ser producida, la FGF21 se secreta en la sangre y el torrente sanguíneo la distribuye por el organismo.

Según Bosch, esta terapia constituye la base para futuros ensayos clínicos que permitan desarrollar nuevos tratamientos para las enfermedades metabólicas, por lo que el siguiente objetivo de los autores del trabajo es probarla en animales más grandes y, posteriormente, iniciar ensayos clínicos con pacientes.