La técnica CRISPR, eficaz para revertir síntomas del Huntington

La técnica de edición genética CRISPR/Cas9, popularmente conocida como 'corta-pega' genético puede corregir la mutación en el gen de la huntingtina que causa la enfermedad de Huntington, y revertir de esta forma los síntomas motores de esta patología (movimientos involuntarios incontrolados), permitiendo que los afectados recuperen el equilibrio y el control motor, según muestra una investigación realizada por científicos de la Facultad de Medicina de la Universidad de Emory en Atlanta (Estados Unidos).

En el estudio, que se ha publicado en Journal of Clinical Investigation, se han utilizado modelos de ratones con una mutación del gen humano huntingtina y nueve meses de edad. Los investigadores utilizaron un vector viral para introducir el factor CRISPR en el núcleo estriado del cerebro de los animales –el área que controla los movimientos del cuerpo y la función motora–, y cortar una parte de los genes afectados por la enfermedad.

Al cabo de tres semanas, se observó que los ratones a los que se había administrado este tratamiento presentaban una significativa reducción de la huntingtina en el núcleo estriado, que se acompañaba de mejorías en los movimientos, el sistema de equilibrio y la fuerza de agarre, en comparación con los animales del grupo control.

El estudio demuestra que las células del cerebro con Huntington tienen la capacidad de regenerarse si se elimina la fuente genética de proteínas tóxicas

Los ratones no se recuperaron completamente pero, según los autores del trabajo, sus resultados demuestran que las células del cerebro con Huntington tienen la capacidad de regenerarse si se elimina la fuente genética de proteínas tóxicas. Además, las mutaciones se dieron únicamente en las células diana, y no en otras zonas del cerebro donde no se deseaba que se produjesen alteraciones.

¿Se podrá usar la CRISPR para tratar el Huntington en seres humanos?

A pesar de que los científicos se han mostrado satisfechos con el hallazgo, y esperan que pueda contribuir al desarrollo de nuevos tratamientos del Huntington, también han advertido de que son necesarias nuevos ensayos que avalen la seguridad del procedimiento a largo plazo, sobre todo porque es necesario utilizar virus para hacer llegar la secuencia CRISPR/Cas9 hasta los genomas de las células, y la seguridad de este procedimiento debe evaluarse con rigurosidad.

Por otra parte, manipular el ADN de las células del cerebro plantea muchas dudas con respecto a su seguridad. Además, en el caso de los seres humanos la técnica presenta un gran inconveniente porque no se une solamente al gen que expresa la huntingtina defectuosa, sino también a aquellos que codifican la versión correcta de la proteína, por lo que estos también serían modificados y, para evitarlo, la técnica tendría que ser adaptada al genoma de cada paciente.