Un nuevo tratamiento para el Huntington resulta eficaz

Un nuevo medicamento denominado IONIS-HTTRx, que actúa inhibiendo la producción de la proteína huntingtina y retrasando la progresión de la enfermedad de Huntington (EH), se ha probado con éxito en ratones y monos, en un estudio cuyos resultados se presentarán en la 68 Reunión anual de la Academia Americana de Neurología que se celebrará el próximo mes de abril en Vancouver (Canadá).

El nuevo fármaco ha conseguido mejorar las habilidades motoras en ratones modelos transgénicos de EH a las ocho semanas de comenzar el tratamiento

Actualmente el Huntington –una patología hereditaria que se caracteriza por una mutación en el gen de la huntingtina–, no tiene cura, y los tratamientos tienen como objetivo reducir los síntomas depresivos y mejorar la calidad de vida del paciente. Por ello, este nuevo fármaco antisentido, que ha conseguido mejorar las habilidades motoras en ratones modelos transgénicos de EH a las ocho semanas de comenzar el tratamiento, y cuya mejoría se mantuvo durante al menos nueve meses tras finalizarlo, podría contribuir al desarrollo de nuevas terapias que resultasen seguras y eficaces en los seres humanos.

En el caso de los monos, los investigadores lograron disminuir los niveles de huntingtina corticales al 50%; y en diversas pruebas realizadas con ratones y monos el IONIS-HTTRx fue bien tolerado y no se observaron efectos secundarios.

En el estudio clínico que se está llevando a cabo actualmente, el fármaco se administra en el líquido espinal cerebral con una inyección intratecal en el espacio lumbar, en cuatro dosis con intervalos de un mes. Los investigadores analizarán la seguridad y tolerabilidad de diversas dosis del medicamento, así como sus efectos sobre biomarcadores específicos.