Nueva terapia génica para tratar la enfermedad de Wilson
Con una sola inyección se estaría protegido durante siete años.
19/05/2017
Investigadores del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra han creado una nueva terapia génica que ha demostrado su eficacia en ratones para corregir una fase avanzada de la enfermedad de Wilson, una patología rara hereditaria que se caracteriza por una alteración genética que impide una correcta eliminación del cobre del organismo, y afecta especialmente al hígado y a los ojos, aunque también puede provocar síntomas neuro-psiquiátricos.
La nueva estrategia terapéutica se basa en introducir en las células deterioradas la versión correcta del gen alterado, utilizando para ello vectores, que por lo general son virus modificados en el laboratorio con el fin de eliminar su capacidad de provocar enfermedades y mantener sin embargo la de penetrar en las células. Este método, además, se podría utilizar en un futuro para abordar otro tipo de enfermedades originadas también por genes defectuosos.
La nueva terapia génica se dirige a corregir el origen de la enfermedad de Wilson, y consiste en administrar al paciente una sola inyección, cuyos efectos podrían mantenerse hasta siete años
El equipo de científicos del CIMA, que ha contado con la colaboración del Massachusetts Eye and Ear (MEE) –hospital asociado a la Universidad de Harvard– para desarrollar el nuevo método terapéutico, diseñó un vector viral, el VTX801, que ha tenido éxito en roedores con un estado avanzado de la enfermedad, y cuyo sistema de producción ha sido optimizado gracias a un acuerdo con la compañía Vivet Therapeutics, para que se pueda generar en grandes cantidades.
Tras comprobar la seguridad del tratamiento que, como ha explicado la Dra. Gloria González Aseguinolaza, directora del Programa de Terapia génica del CIMA, se dirige a corregir el origen de la enfermedad de Wilson, y consiste en administrar al paciente una sola inyección, cuyos efectos se estima que podrían mantenerse hasta siete años, se prevé que los ensayos clínicos con VTX801 se inicien a finales de 2018.
Actualizado: 2 de octubre de 2017
