La fibrosis pulmonar idiopática podría curarse con una terapia génica

La fibrosis pulmonar idiopática es una patología poco frecuente –se estima que afecta a entre 13 y 20 personas por cada 100.000 habitantes– y potencialmente mortal, para la que no existe cura. El tratamiento se dirige a aliviar sus síntomas o retrasar su progresión, de ahí la importancia de la nueva terapia desarrollada por científicos del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), que ha conseguido curar esta enfermedad en ratones.

Se trata de una terapia génica que, como ha explicado Paula Martínez, coautora de la investigación, se dirige a corregir la causa molecular de la fibrosis pulmonar en pacientes con telómeros –extremos de los cromosomas– cortos, y para ello introduce telomerasa –la única enzima capaz de alargar dichos telómeros– en las células del tejido pulmonar dañado.

Tres semanas después del tratamiento la función pulmonar de los ratones había mejorado, y sus pulmones presentaban menos inflamación y fibrosis

El acortamiento de los telómeros se asocia con el proceso de envejecimiento y con el desarrollo de algunas enfermedades, entre ellas la fibrosis pulmonar idiopática, por lo que los autores del estudio se centraron en intentar rejuvenecer los tejidos afectados. Para ello, crearon un modelo de ratón en el que a las lesiones pulmonares características de la fibrosis se le sumara el daño producido por los telómeros cortos, para probar en él estrategias terapéuticas basadas en la activación de la telomerasa.

La terapia revirtió el proceso fibrótico en modelos animales

Los investigadores diseñaron una terapia génica que consistía en modificar un virus inofensivo para que su material genético incorporase el gen de la telomerasa, y posteriormente inocularon este vector en las células del tejido pulmonar deteriorado de los animales. Con una única inyección, al cabo de tres semanas la función pulmonar de los ratones enfermos había mejorado, y sus pulmones presentaban menos inflamación y fibrosis, y dos meses después la fibrosis había "mejorado o desaparecido", según han detallado los autores en un artículo publicado en eLife.

Juan Manuel Povedano, coautor del estudio, ha explicado que han comprobado que la terapia génica permite revertir el proceso fibrótico en modelos animales de la enfermedad, y que esto podría resultar efectivo también en los seres humanos. El siguiente paso, afirma Fátima Bosch, experta en terapia génica de la Universidad Autónoma de Barcelona, será desarrollar los vectores más apropiados para que esta terapia pueda ser empleada en los pacientes con esta enfermedad.