Desarrollan un tratamiento capaz de contener el avance de la ELA

Pese a que es la tercera enfermedad neurodegenerativa con mayor índice de incidencia, la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) era una gran desconocida para la población hasta que la campaña viral Ice Bucket Challenge, iniciada en EE.UU. y adoptada en España como Mójate por la ELA, la puso en 2014 en el primer plano informativo. Se trata de una enfermedad mortal que degenera las neuronas encargadas del movimiento de los músculos voluntarios, haciendo que éstos se paralicen y atrofien.

En nuestro país se detectan aproximadamente 900 nuevos casos de esclerosis lateral amiotrófica cada año. Hasta la fecha no tiene cura, y la esperanza de vida media de los pacientes es de apenas tres años y medio, pero puede que se incremente de forma exponencial si se confirman en humanos los resultados de la investigación llevada a cabo por un grupo de científicos de la Facultad de Medicina de la Universidad de California, cuyos datos han sido publicados por la revista Cell Chemical Biology.

La esperanza de vida media de los pacientes afectados por esta enfermedad neurodegenerativa es de apenas tres años y medio

La indagación de los investigadores ha tenido como resultado el desarrollo de un nuevo fármaco, bautizado como ‘123C4’, que ha demostrado en ratones un gran potencial para frenar la evolución de la ELA, pero también de otras enfermedades neurodegenerativas como el alzhéimer, así como cánceres de mal pronóstico, como el de páncreas.

Cómo funciona el fármaco ‘123C4’ contra la ELA

Desde hace ya bastante tiempo, los investigadores que buscan poner coto a los efectos de la ELA sospechaban del receptor ‘Eph4A’, codificado por el gen ‘EPHA4’, al que implicaban de forma directa en la degeneración y posterior muerte de las neuronas motoras. El problema era que hasta la fecha no habían sido capaces de encontrar molécula alguna capaz de bloquear su acción, por lo que se desconocía por completo qué efecto podría tener ésta. Ahora, el fármaco ‘123C4’ parece cumplir este papel, ya que aunque los investigadores aseguran desconocer aún su funcionamiento, sí que han comprobado que actúa como agonista del receptor ‘Eph4A’, de manera que interaccionando con él consigue eliminar su presencia de las células motoras, frenando de esta forma el desarrollo de la ELA.

El nuevo tratamiento ha demostrado una gran eficacia en estudios clínicos llevados a cabo con ratones, lo que supone un primer paso en la investigación. Dados estos buenos resultados, los científicos se muestran optimistas y ya piensan en nuevos ensayos en cultivos celulares y en otros modelos animales para, antes de dar el paso en la experimentación con humanos, corroborar la eficacia del ‘123C4’, así como la seguridad del nuevo fármaco.