Desarrollan una terapia que acerca la posibilidad de llegar a curar la ELA

Un grupo de investigadores ha hecho un descubrimiento que podría ser trascendental para las personas que padecen esclerosis lateral amiotrófica (ELA), ya que ha encontrado una posible vía hacia una cura de esta enfermedad mortal. Este avance demuestra cómo las interacciones de proteínas pueden preservar o prevenir la muerte de las células nerviosas, característica de la ELA. El hallazgo es el resultado de décadas de investigación en la Universidad de Western (Canadá), respaldada por la Fundación Temerty.

“Han sido 30 años de trabajo para llegar hasta aquí; 30 años cuidando a familias, pacientes y sus seres queridos, cuando lo único que teníamos era esperanza. Esto nos da motivos para creer que hemos descubierto un camino hacia el tratamiento”, ha declarado el Dr. Michael Strong, catedrático Arthur J. Hudson de investigación sobre ELA en la Facultad de Medicina y Odontología Schulich, que ha liderado el estudio. “Como médico, ha sido crucial para mí poder sentarme con un paciente o su familia y decirles que estamos tratando de detener esta enfermedad”, ha añadido.

La esclerosis lateral amiotrófica, también conocida como la enfermedad de Lou Gehrig, es una condición neurodegenerativa debilitante que afecta progresivamente a las células nerviosas responsables del control muscular, llevando a la atrofia muscular, parálisis y, finalmente, la muerte. La esperanza de vida promedio de un paciente con ELA tras el diagnóstico es de entre dos y cinco años.

Un tratamiento capaz de detener o revertir la progresión de la ELA

En un estudio publicado en la revista Brain el equipo de Strong descubrió que, al dirigirse a la interacción entre dos proteínas presentes en las células nerviosas afectadas por la ELA, se puede detener o revertir la progresión de la enfermedad. El equipo también identificó un mecanismo para hacer esto posible. “Es importante destacar que esta interacción podría ser clave para desbloquear un tratamiento no solo para la ELA, sino también para otras condiciones neurológicas relacionadas, como la demencia frontotemporal”, ha destacado Strong. “Es un cambio radical”, agrega.

En casi todos los pacientes con ELA, una proteína llamada TDP-43 es responsable de formar aglomerados anormales dentro de las células, lo que causa la muerte celular. Hace unos años, el equipo de Strong descubrió una segunda proteína, llamada RGNEF, con funciones opuestas a la TDP-43.

El último avance del equipo identifica un fragmento específico de la proteína RGNEF, denominado NF242, que puede mitigar los efectos tóxicos de la proteína causante de la ELA. Los investigadores descubrieron que cuando ambas proteínas interactúan entre sí, la toxicidad de la proteína causante de la ELA se elimina, reduciendo significativamente el daño a la célula nerviosa y previniendo su muerte.

“Esta interacción podría ser clave para desbloquear un tratamiento no solo para la ELA, sino también para otras condiciones neurológicas relacionadas, como la demencia frontotemporal”

En moscas de la fruta este enfoque prolongó de forma notable la esperanza de vida, mejoró las funciones motoras y protegió las células nerviosas de la degeneración. De manera similar, en modelos de ratones, el enfoque mejoró la esperanza de vida y la movilidad, junto con una reducción en los marcadores de neuroinflamación.

El siguiente objetivo de Strong y su equipo es llevar su posible tratamiento a ensayos clínicos en humanos dentro de cinco años, una misión que se ve impulsada por una nueva donación de la Fundación Temerty, que está invirtiendo 10 millones de dólares estadounidenses a lo largo de cinco años para impulsar los próximos pasos para llevar este tratamiento a los pacientes con ELA.

“Este es un momento crucial en la investigación sobre la ELA que podría realmente transformar la vida de los pacientes”, dijo el Dr. John Yoo, decano de Medicina y Odontología Schulich. “Con el liderazgo del Dr. Strong, nuestra inversión continua en las mejores herramientas y tecnología y el apoyo visionario de la Fundación Temerty, estamos encantados de anunciar una nueva era de esperanza para los pacientes con ELA”, concluye.