Nuevo fármaco, capaz de retrasar la progresión de ELA

El fármaco Masitinib –de la compañía AB Science– ha mostrado su efectividad para detener la evolución de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), en un ensayo clínico multinacional doble ciego, que está previsto que termine a finales de 2016. El enlentecimiento en la progresión de la enfermedad se ha identificado a través de los cambios en la escala de evaluación funcional de la ELA, la ALSFRS-R.

Un análisis que se ha basado en los datos de 191 pacientes –el 50% inicial de los pacientes incluidos en el estudio que han finalizado el tratamiento previsto de 48 semanas– ha demostrado que los que han sido tratado con este medicamento se deterioran más lentamente que aquellos a los que se administró placebo, y también se retrasa el deterioro de la capacidad vital respiratoria (FVC).

Se trata del primer ensayo en 20 años que ha demostrado que un fármaco tenía un efecto beneficioso en los pacientes de ELA, y también podría resultar una alternativa terapéutica en otras enfermedades neurodegenerativas

Se estima que la esclerosis lateral amiotrófica afecta a alrededor de 50.000 personas en la Unión Europea y Estados Unidos, y cada año se diagnostican 16.000 nuevos casos; el 50% de los pacientes mueren en los tres primeros años tras el diagnóstico, y el 90% a los cinco años. La ELA no tiene cura y el único medicamento que ha conseguido prolongar la vida de los afectados, aunque de forma muy moderada, es el Riluzol, que fue descubierto a mediados de los 90 del siglo pasado.

Se trata del primer ensayo en 20 años que ha demostrado que un fármaco –que interfiere en procesos neuroinflamatorios específicos– tenía un efecto beneficioso en los pacientes de ELA, y también podría resultar una alternativa terapéutica en otras enfermedades neurodegenerativas. Sus resultados serán ahora evaluados por las agencias americana y europea del medicamento para determinar si se debe autorizar su comercialización, mientras que el estudio continuará con el 50% restante de pacientes hasta que estos completen al menos las 48 semanas de tratamiento de la ELA.