Una inyección de células madre promete frenar la esclerosis múltiple

La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad neurodegenerativa que afecta a más de 1,8 millones de personas en el mundo, según la Organización Mundial de la Salud (OMS), que destaca que, aunque la pueden padecer personas de cualquier edad, es más común en adultos jóvenes y mujeres, y precisamente en este grupo de la población supone una importante causa de discapacidad.

Actualmente no tiene cura, pero sí hay fármacos que pueden reducir la gravedad y frecuencia de sus recaídas. Los científicos continúan buscando opciones terapéuticas para frenar su progresión y un nuevo estudio liderado por científicos de la Universidad de Cambridge (Reino Unido), la Universidad de Milán Bicocca y el Hospital Casa Sollievo della Sofferenza (Italia) ha demostrado que una nueva terapia con un tipo de células madre podría suponer un gran avance en su tratamiento.

Los científicos han completado un primer ensayo clínico en humanos cuyos resultados se han publicado en Cell Stem Cell, que implicó inyectar células madre neuronales directamente en los cerebros de 15 pacientes con EM secundaria reclutados en dos hospitales en Italia. El ensayo fue realizado por equipos de la Universidad de Cambridge, Milan Bicocca y los Hospitales Casa Sollievo della Sofferenza y S. Maria Terni (Italia) y Ente Ospedaliero Cantonale (Lugano, Suiza) y la Universidad de Colorado (EE.UU.).

Prometedor tratamiento para frenar la esclerosis múltiple progresiva

La esclerosis múltiple se caracteriza porque es el propio sistema inmunitario el que ataca y deteriora la mielina –una vaina protectora que recubre las fibras nerviosas–, interrumpiendo los mensajes que se envían alrededor del cerebro y la médula espinal. Las células inmunitarias clave implicadas en este proceso son los macrófagos, que en condiciones normales atacan y eliminan a patógenos invasores. Un tipo de macrófago conocido como célula microglial se encuentra en todo el cerebro y la médula espinal y en formas progresivas de esclerosis, ataca el sistema nervioso central (SNC), causando inflamación crónica y daño a las células nerviosas.

Las células madre son células que se pueden programar para que se desarrollen casi en cualquier tipo de célula dentro del cuerpo, y estudios previos del equipo de Cambridge habían demostrado en ratones que las células de la piel reprogramadas en células madre cerebrales y trasplantadas en el sistema nervioso central pueden ayudar a reducir la inflamación y a reparar el daño causado por la EM.

“Han sido necesarias casi tres décadas para traducir el descubrimiento de las células madre del cerebro en este tratamiento terapéutico experimental para la esclerosis múltiple"

En la nueva investigación las células madre se derivaron de células tomadas del tejido cerebral de un solo donante fetal abortado. El equipo italiano había demostrado previamente que sería posible producir un suministro prácticamente ilimitado de estas células madre de un solo donante y en el futuro puede ser posible derivar estas células directamente del paciente, lo que permitiría superar los problemas relacionados con el uso de tejido fetal alogénico.

Los investigadores siguieron a los pacientes durante 12 meses, en los que no observaron muertes relacionadas con el tratamiento o eventos adversos graves. Aunque se observaron algunos efectos secundarios, todos eran temporales o reversibles. Al principio del ensayo todos los pacientes presentaban una gran discapacidad, y la mayoría de ellos necesitaba una silla de ruedas, pero durante el período de seguimiento ninguno mostró un aumento de la discapacidad o un empeoramiento de los síntomas.

Los investigadores evaluaron un subgrupo de pacientes para detectar cambios en el volumen de tejido cerebral asociados con la progresión de la enfermedad. Descubrieron que cuanto mayor era la dosis de células madre inyectadas, menor era la reducción de este volumen cerebral con el tiempo y manejan la hipótesis de que esto pueda deberse a que el trasplante de células madre disminuyó la inflamación.

El equipo también buscó signos de que las células madre estaban teniendo un efecto neuroprotector, es decir, protegiendo a las células nerviosas de más daño. Analizaron cómo el metabolismo del cerebro cambia después del tratamiento. Midieron los cambios que se producían en el líquido alrededor del cerebro y en la sangre y encontraron ciertos signos que están vinculados a cómo el cerebro procesa los ácidos grasos. Estos signos estaban conectados a lo bien que funciona el tratamiento y cómo se desarrolla la enfermedad. Cuanto mayor es la dosis de células madre, mayor es el nivel de ácidos grasos, que también persistió durante el período de 12 meses.

“Necesitamos desesperadamente desarrollar nuevos tratamientos para la EM secundaria progresiva y estoy muy entusiasmado con nuestros hallazgos, que son un paso hacia el desarrollo de una terapia celular para tratar la EM”, ha declarado el profesor Stefano Pluchino, de la Universidad de Cambridge, que ha codirigido el estudio.

Y añade: “Reconocemos que nuestro estudio tiene limitaciones (fue solo un estudio pequeño y puede haber habido efectos de confusión debido a los medicamentos inmunosupresores, por ejemplo), pero el hecho de que nuestro tratamiento fuera seguro y que sus efectos se mantuvieran durante los 12 meses del ensayo significa que podemos pasar a la siguiente etapa de ensayos clínicos”.

“Han sido necesarias casi tres décadas para traducir el descubrimiento de las células madre del cerebro en este tratamiento terapéutico experimental. Este estudio se sumará al creciente entusiasmo en este campo y allanará el camino a estudios de eficacia más amplios, que próximamente se realizarán”, concluye el catedrático Angelo Vescovi, colíder del trabajo de la Universidad de Milano-Bicocca.