Un fármaco antifúngico podría ayudar a tratar la fibrosis quística

La fibrosis quística es una enfermedad genética crónica que deteriora los pulmones y para la que hasta ahora hay pocos tratamientos disponibles, por lo que tiene mal pronóstico, aunque este ha mejorado bastante en los últimos años. Ahora, un nuevo estudio ha comprobado que un medicamento antifúngico denominado anfotericina puede ayudar a combatir las infecciones pulmonares bacterianas que sufren los pacientes, por lo que si los resultados se confirman en ensayos clínicos podría convertirse en una nueva opción terapéutica.

Un gen defectuoso –el CFTR (regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística)– es el origen de esta enfermedad, ya que se encarga de producir una proteína que interviene en el control o canalización del cloro en el organismo y cuando esta proteína es defectuosa se produce una acumulación de moco viscoso que obstruye los pulmones dificultando la respiración del afectado, y haciendo también a estos órganos más vulnerables a las infecciones bacterianas.

La anfotericina mejoró la función pulmonar

La investigación, que se ha publicado en Nature, y ha sido dirigida por Martin D. Burke, profesor de Química en la Universidad de Illinois en Champaign (EE.UU.), ha sido realizada con tejidos pulmonares de pacientes de fibrosis quística y modelos animales de la enfermedad (cerdos), y en ambos casos el fármaco estimuló diversos cambios asociados a una mejor función pulmonar, como mayor actividad antibacteriana, restauración de los niveles de pH o mejor viscosidad.

La anfotericina puede actuar como una especie de 'prótesis' molecular que restaura la función del canal de la proteína defectuosa o ausente en la fibrosis quística

Las mutaciones del gen asociadas a la fibrosis quística son diferentes según el paciente, e incluso en el 10% de los afectados esta enfermedad no produce ninguna proteína, pero Burke ha asegurado que la anfotericina tiene la capacidad de funcionar con independencia del tipo de mutación o aunque falte la proteína, gracias a que puede realizar la función del canal de la proteína defectuosa o ausente, funcionando como si se tratase de una prótesis molecular que restaura la función como lo haría una prótesis que reemplazase a una extremidad.

Los autores del estudio comprobaron que es posible administrar la anfotericina directamente a los pulmones para evitar así efectos secundarios comunes. Aunque han explicado que es necesario realizar nuevos ensayos experimentales antes de considerar a este medicamento una terapia segura contra la fibrosis quística, se han mostrado optimistas al respecto, ya que la anfotericina ya está aprobada como tratamiento de las infecciones fúngicas, y podría suponer una esperanza para el 10% de los enfermos que no responden a los tratamientos convencionales.