Aprueban un fármaco para la hemofilia A en pacientes con inhibidores

El Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social español ha aprobado el empleo de emicizumab –bajo el nombre comercial de Hemlibra®, y que ya había sido autorizado por la FDA en 2017– para tratar a pacientes con hemofilia A –la variante más grave de la enfermedad– que han desarrollado inhibidores o anticuerpos que provocan que la terapia estándar no funcione con ellos.

De las 3000 personas que hay con hemofilia en España, 2400 tienen la variable A, y 800 han desarrollado anticuerpos a las terapias de reemplazo del factor VIII. Para entenderlo mejor es importante saber que las personas con hemofilia tienen dificultades para que su sangre coagule, ya que su factor VIII de coagulación está por debajo del 1%, que en los individuos sanos está en el 100%. Esto hace que si se produce una hemorragia por algún accidente u herida el sangrado pueda llegar a ser mortal.

La nueva terapia se administra por vía subcutánea y de manera semanal, mientras que la actual es endovenosa, y cada 24 o 48 horas

El factor VIII atrae y junta los factores de coagulación IXa y X para poder detener el sangrado, pero en los pacientes hemofílicos este factor es muy escaso, por lo que no es capaz de llevar a cabo su función. Por ello, el primer paso es administrar un tratamiento que cubra esa función; no obstante, algunos de los afectados desarrollan unos anticuerpos que rechazan esta terapia estándar y que tienen un riesgo de muerte un 70% mayor.

El medicamento reduce el sangrado casi a cero

Hemlibra® actúa sobre los factores IXa y X y aumenta su eficacia de coagulación y, según los resultados de las pruebas realizadas, ha conseguido reducir el sangrado casi a cero por primera vez. Otro de los beneficios de este nuevo medicamento es la forma de administración, que es vía subcutánea y una vez a la semana, mientras que las actuales tienen que aplicarse por vía endovenosa, y cada 24 o 48 horas, de manera preventiva.

Han sido dos los estudios que se han realizado para conocer si este fármaco era tan eficaz como prometía: los ensayos HAVEN1 y HAVEN2. En el primero participaron adolescentes y adultos y se encontraron mejoras significativas en las hemorragias en el 87% de ellos. En el caso del segundo análisis, que se llevó a cabo con menores de 12 años, se redujo un 99% el riesgo de sangrado, lo que supone una tasa de casi el total.

Además de la aprobación en España para pacientes con hemofilia A con inhibidores, también se está trabajando en que se autorice este medicamento para pacientes que no han desarrollado los anticuerpos, pues parece ser también eficaz en este caso.