Células madre prenatales muestran potencial para curar la hemofilia A

La hemofilia A es un trastorno de coagulación de la sangre hereditario que se caracteriza por hemorragias espontáneas, o que se producen tras una herida o lesión, y que sin una atención adecuada pueden llegar a ser mortales. Es una enfermedad que afecta a una de cada 10.000 personas, según la Federación Española de Hemofilia (fedhemo). Aunque en las últimas décadas se ha avanzado en su tratamiento, se sigue investigando para mejorar la calidad de vida de los pacientes.

Ahora, científicos del Instituto Wake Forest de Medicina Regenerativa (WFIRM) han llevado a cabo un estudio que demuestra el potencial de las células placentarias humanas obtenidas mediante bioingeniería como cura para la hemofilia A. Sus hallazgos se han publicado en Nature Communications en un artículo titulado ‘El trasplante de células secretoras de factor 8/ET3 en fetos de oveja aumenta los niveles de factor 8 a largo plazo sin inducir inmunidad o toxicidad’.

Los investigadores han demostrado en un modelo preclínico que el trasplante de células madre placentarias antes del nacimiento da como resultado la presencia del factor de coagulación que falta en los casos de hemofilia y que sería curativo, y que se mantiene durante al menos los primeros tres años de vida.

Diagnóstico y tratamiento prenatal de la hemofilia

Alrededor del 70% de las personas con hemofilia A tienen antecedentes familiares del trastorno, lo que ofrece una oportunidad para el diagnóstico y la intervención prenatal. Por ello, en el estudio se ha analizado la viabilidad y seguridad del tratamiento prenatal de la hemofilia A mediante trasplante intrauterino. El objetivo de este innovador enfoque es proporcionar niveles curativos de Factor 8, convertir los trastornos hemorrágicos graves en formas más leves, e inducir tolerancia inmune, eliminando así el riesgo de formación de inhibidores.

“Una opción terapéutica que sea curativa, o que pueda convertir un trastorno hemorrágico grave y potencialmente mortal en un problema leve, cambiaría verdaderamente la vida de los pacientes con hemofilia A”

En esta investigación pionera se modificaron mediante bioingeniería células placentarias humanas para producir proteína de coagulación factor 8 y luego se trasplantaron a un modelo preclínico de oveja con una edad gestacional equivalente a 16 a 18 semanas en humanos.

Los resultados han mostrado una elevación sustancial en los niveles plasmáticos del factor 8 (>48 % por encima de los controles no trasplantados) que persistió durante los 3 años completos de seguimiento. Lo más importante es que las células se injertaron con éxito en los órganos principales y ninguno de los receptores mostró ninguna respuesta inmune ni a las células trasplantadas, ni a la proteína Factor 8 que produjeron.

“La carga general de enfermedad en las personas con hemofilia sigue siendo alta. Una opción terapéutica que sea curativa, o que pueda convertir permanentemente un trastorno hemorrágico grave y potencialmente mortal en un problema leve, cambiaría verdaderamente la vida de los pacientes con hemofilia A y la de sus familias”, ha declarado la Dra. Graça Almeida-Porada, investigadora principal del estudio.

“Esperamos que nuestro trabajo allane el camino para la cura de la hemofilia A antes del nacimiento, permitiendo así el nacimiento de bebés sanos que de otro modo habrían sido afectados por esta enfermedad”, añade. “Estos estudios, que fueron posibles gracias a la colaboración productiva de múltiples investigadores, muestran que el tratamiento prenatal de la hemofilia A es factible y seguro”, concluye el Dr. Anthony Atala, director del Instituto Wake Forest de Medicina Regenerativa y otro de los autores del trabajo.