España trata al primer paciente con un fármaco que ataca la raíz del cáncer

La eficacia de un nuevo compuesto contra el cáncer llamado AOP208 se está evaluando por primera vez en un ensayo clínico realizado por investigadores españoles. El primer paciente en el mundo en recibir AOP208 lo hizo en el marco del ensayo clínico de fase 1 SERONCO-1, dirigido por la Dra. Irene Braña, oncóloga del Hospital Universitario Vall d'Hebron y jefa del Grupo de tumores de cabeza y cuello del VHIO.

“El tratamiento del primer paciente con AOP208 en el ensayo representa un paso significativo hacia la comprensión de la seguridad y la tolerabilidad del fármaco” ha explicado la Dra. Irene Braña. “Todos los fármacos que probamos en pacientes en un ensayo clínico han demostrado previamente eficacia en modelos preclínicos, pero ahora debemos demostrar, primero, que es seguro en humanos y, segundo, que esta actividad antitumoral se produce también en el paciente”, añade.

La Unidad de Investigación en Terapia Molecular del Cáncer (UITM-CaixaResearch) de Vall d’Hebron es el único centro a nivel mundial que está realizando el ensayo clínico de fase 1 SERONCO-1, que evalúa por primera vez en pacientes el nuevo compuesto desarrollado inicialmente por Leukos Biotech, una spin-off del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras. Este fármaco actúa a través de un mecanismo de acción completamente novedoso en oncología, siendo clasificado como “first-in-class”.

El compuesto AOP208 está siendo evaluado en ensayos clínicos en colaboración internacional con AOP Health. El ensayo SERONCO-1, liderado por Leukos Biotech con el respaldo de AOP Health, es el primer estudio dentro de un programa global. En 2022, ambas entidades firmaron un acuerdo de colaboración y licencia para avanzar en el desarrollo del fármaco, con el objetivo de beneficiar a pacientes con leucemia y otros tipos de cáncer a nivel mundial.

Un compuesto con potencial en leucemia y tumores sólidos

AOP208 bloquea el receptor de serotonina 1B, una proteína ubicada en la superficie de las células madre cancerosas, que en el contexto oncológico adopta una conformación particular. Esta proteína regula rutas metabólicas que, al ser bloqueadas, podrían ser clave para tratar la raíz de la enfermedad. El compuesto es administrado por vía oral y fue diseñado por Leukos Biotech, basado en investigaciones de la Dra. Ruth Risueño desde 2012 en el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, con el apoyo de la Fundación Josep Carreras.

“Queríamos encontrar una nueva forma de atacar a las células madre cancerosas, ya que son responsables de la iniciación, el mantenimiento del tumor y la aparición de recidivas, un grave problema particularmente en algunas leucemias. Nuestro trabajo en el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras demostró que el receptor de serotonina 1b es clave para este proceso en las células madre leucémicas. Como no existía ninguna molécula adecuada que pudiera bloquear el receptor, desde Leukos implementamos un programa de desarrollo químico que nos permitió llegar a la molécula AOP208. Ahora estamos encantados de comenzar un ensayo clínico y llevar nuestro compuesto al siguiente nivel en beneficio de los pacientes de leucemia y algunos tumores sólidos”, ha declarado la Dra. Risueño que también es la directora científica de Leukos Biotech.

AOP208 actúa sobre un receptor de las células madre cancerosas que no había sido explorado en oncología, una vía que podría ser relevante en leucemia y en tumores sólidos como los de mama y pulmón

El Dr. Christoph Klade, director científico de AOP Health, subraya la necesidad de investigar nuevos enfoques en la terapia del cáncer. “AOP208 se dirige a un receptor en las células madre del cáncer que hasta ahora no ha sido el centro de atención en la terapia del cáncer, lo que lo convierte en un fármaco en investigación first-in-class en oncología. Esta vía puede tener un papel en varios tipos de leucemia y también en varios tumores sólidos, incluido el cáncer de mama y de pulmón”.

Gracias a los datos de seguridad y eficacia que se obtendrán del ensayo SERONCO-1 en pacientes con tumores sólidos avanzados, AOP Health planea llevar a cabo un segundo ensayo clínico para evaluar AOP208 en pacientes con leucemia mieloide aguda, una enfermedad con un pronóstico actualmente desfavorable.