Un compuesto de unas gotas oculares, eficaz contra un tipo de leucemia

Investigadores del Instituto Wellcome Sanger, la Universidad de Cambridge y la Universidad de Nottingham, en Reino Unido, han descubierto que una sustancia activa que contienen unas gotas oculares que se están estudiando para tratar una patología de la retina podría resultar eficaz en el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (LMA). Este compuesto, en concreto, ha demostrado su capacidad para frenar el crecimiento de células cancerosas, sin afectar a las sanas.

Los científicos del Instituto Sanger habían realizado otro estudio anteriormente, en el que utilizaron técnicas basadas en la edición de genes CRISPR para identificar más de 400 genes que podrían ser potenciales dianas terapéuticas para diversos subtipos de LMA, y descubrieron así que el gen SRPK1 tiene un papel clave en el desarrollo de uno de dichos subtipos, la leucemia reordenada por MLL, un agresivo cáncer de la sangre con un pronóstico especialmente malo.

Inhibir un gen para frenar la proliferación celular en la LMA

Estos investigadores demostraron que inhibir SRPK1 podía frenar la proliferación celular en la LMA reordenada con MLL, y luego analizaron el compuesto SPHINX31 –un inhibidor de SRPK1– que se había incluido en unas gotas oculares que se estaban estudiando para comprobar su eficacia en el tratamiento de la enfermedad neovascular de la retina, que se caracteriza por el crecimiento de nuevos vasos sanguíneos en la superficie de la retina, que sangran y provocan pérdida de visión.

El compuesto inhibía el desarrollo de varias líneas celulares de LMA reordenadas con MLL, pero sin afectar el crecimiento de las células madre de la sangre sanas

Los autores del trabajo, cuyos resultados se han publicado en Nature Communications, descubrieron que el compuesto inhibía el desarrollo de varias líneas celulares de LMA reordenadas con MLL, pero sin afectar el crecimiento de las células madre de la sangre sanas. Trasplantaron entonces células de LMA procedentes de pacientes a ratones inmunodeprimidos y les administraron el compuesto, observando que este inhibía el crecimiento de las células cancerosas sin que los animales experimentaran efectos secundarios adversos significativos.

La efectividad que ha mostrado el compuesto en los ensayos con ratones es una excelente señal de que podría utilizarse como un nuevo tratamiento de la leucemia, y Konstantinos Tzelepis, principal autor del estudio ha explicado que la inhibición de SRPK1 es una diana terapéutica que también podría ser eficaz para combatir otros tipos de cáncer en los que esté involucrado este gen, como el cáncer de mama metastásico.