Una nueva terapia génica mejora los síntomas motores del párkinson

Aunque no son los únicos síntomas del párkinson, y tampoco se manifiestan siempre, los trastornos motores como lentitud de movimientos, temblores incontrolables, rigidez o problemas de equilibrio y coordinación suelen afectar a un gran número de pacientes, que tienen dificultades para caminar o para desarrollar con normalidad sus tareas cotidianas.

Ahora, una nueva terapia génica denominada AAV2-GAD, y cuya efectividad se ha demostrado en un estudio publicado en Science Translational Medicine, contribuirá a reducir estos problemas. El nuevo tratamiento funciona activando la creación de nuevas vías neuronales en el cerebro, que conectan el núcleo subtalámico a otras regiones motoras, y logra mejorar de esta manera los síntomas motores, prolongándose sus efectos durante hasta 12 meses.

El mecanismo de acción de la terapia AAV2-GAD es único

Los autores del trabajo, un equipo de científicos liderados por David Eidelberg, profesor del Instituto de Investigación Médica Feinstein, de Estados Unidos, estudiaron las tomografías PET metabólicas de dos grupos de pacientes con párkinson; uno formado por 15 individuos a los que se administró la terapia génica, y otro que incluía a 20 personas a las que se asignó aleatoriamente a una cirugía simulada, y a los que se examinó de nuevo al cabo de seis y 12 meses tras la operación.

Los tratamientos del párkinson suelen dejar de ser efectivos con el tiempo, lo que no sucede con la terapia AAV2-GAD, que crea nuevas conexiones neurales

Comprobaron que en los que habían recibido la terapia génica se comenzaban a formar nuevas conexiones cerebrales, que maduraron al finalizar el estudio a los 12 meses. Según ha explicado el propio Eidelberg, mientras que los tratamientos del párkinson disponibles en la actualidad actúan sobre las conexiones anormales que provoca la enfermedad en el cerebro, y suelen dejar de ser efectivas con el tiempo porque el organismo desarrolla tolerancia, gracias al mecanismo de acción de la terapia AAV2-GAD sucede todo lo contrario, y se crean nuevas conexiones neurales.

El objetivo de los investigadores es ahora aprovechar el hallazgo de estos nuevos circuitos neuronales como biomarcadores para desarrollar nuevas alternativas terapéuticas frente al párkinson, que se probarán en próximos ensayos clínicos en fase III.