La FDA autoriza una terapia genética para tratar una rara ceguera

La autoridad americana de Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha aprobado el uso de una nueva terapia genética para tratar la distrofia retiniana asociada a la mutación del gen RPE65, que provoca una ausencia de producción de una de las enzimas necesarias para la visión. Esta terapia génica se ha convertido en la primera autorizada para abordar una enfermedad hereditaria.

Luxturna, que es el nombre con el que se ha bautizado al nuevo fármaco genético, se administra en una sola dosis inyectada directamente en cada ojo. En la aplicación se introducen 150.000 millones de partículas pertenecientes a vectores virales con una copia del gen RPE65 correcta, lo que, según exponen, podría devolver la visión a los afectados.

 

La nueva terapia génica introduce 150.000 vectores virales con una copia correcta del gen RPE65, lo que permite restablecer la visión de los afectados

Este raro trastorno genético visual es hereditario y aunque puede transmitirse por varias generaciones sin tener consecuencias, cuando se gesta un niño con dos copias de ambos progenitores es cuando se desarrolla la enfermedad. Los afectados suelen comenzar a perder la visión antes de cumplir la mayoría de edad, y en prácticamente todos los casos se llega a una ceguera total.

Aunque queda determinar cuánto dura el beneficio de este fármaco, la FDA ha dado luz verde a su comercialización, que según los analistas podría llegar a costar en torno a un millón de dólares. Los avances en el terreno de los tratamientos genéticos son claros, pues desde el pasado agosto son tres los que se han aprobado, junto al que venimos hablado también se ha autorizado dos terapias para varios tipos de cáncer en la sangre. No obstante los costes son aún muy elevados.