Etamsilato, aprobado para la telangiectasia hemorrágica hereditaria

El Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) ha obtenido de la Agencia Europea del Medicamento la asignación de medicamento huérfano para el etamsilato para tratar la telangiectasia hemorrágica hereditaria (HHT en su siglas en inglés). Este fármaco, comercializado con el nombre de “Doxium”, se utiliza desde mediados del siglo XX con fines vasculotrópicos, es decir, que actúa sobre los vasos sanguíneos para mejorar las alteraciones microcirculatorias. Pero a partir de ahora podrá administrarse también para la HHT. La investigación que lo ha hecho posible contó con la ayuda del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), la Asociación HHT España y el Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades.

La telangiectasia hemorrágica hereditaria o síndrome de Rendu-Osler-Weber es una enfermedad rara que afecta a 1 de cada 5.000 habitantes. En toda Europa se calcula que existen unos 85.000 pacientes. Es una patología genética y su síntoma más característico es el sangrado nasal frecuente y repetido que aumenta con la edad. Los pacientes también presentan manchas de color púrpura o rojizo en manos, cara y mucosas. Daña también a los pulmones, cerebro, hígado y médula espinal, provocando malformaciones en las arterias y las venas de estos órganos. No es mortal, pero las hemorragias, la anemia y la necesidad de transfusiones sanguíneas reducen considerablemente la calidad de vida de los enfermos, sobre todo a partir de los 40 años.

Los medicamentos huérfanos sirven para tratar enfermedades raras, que tienen una baja incidencia

La idea de utilizar el etamsilato para tratar las hemorragias de la HHT surgió hace dos décadas de la mano de un investigador del CSIC, Guillermo Giménez Gallego. Los científicos, además de investigar en este fármaco, han modificado su forma de aplicación, como un pulverizador nasal.

Medicamentos huérfanos, qué son

Los medicamentos huérfanos son fármacos que sirven para diagnosticar, prevenir o tratar una enfermedad rara. Se clasifican en dos tipos: los nuevos, creados a propósito para tratar una dolencia rara, y los que se utilizan para otras patologías pero que tras un ensayo clínico tienen otra aplicación para estas afecciones poco frecuentes. Esto es lo que se conoce como reposicionamiento o segundo uso y presenta la ventaja de que el tiempo desde que empieza el ensayo hasta que llega a los pacientes es más corto que en un medicamento nuevo, pues ya ha demostrado su seguridad.

Esta es la cuarta reasignación que consigue el CSIC para medicamentos huérfanos de la Agencia Europea del Medicamento. Tres fueron para tratar la Telangiectasia Hemorrágica Hereditaria, y un cuarto para la enfermedad de von Hippel Lindau.