Una nueva terapia genética podría mejorar el tratamiento de la DMAE

Un nuevo tratamiento genético que emplea virus modificados en el laboratorio para evitar que causen enfermedades y sirvan únicamente como medio de transporte de un gen con efectos terapéuticos, se ha probado con éxito en un grupo de 19 personas (de 50 años o más) que padecían degeneración macular asociada a la edad (DMAE) en su forma húmeda (más agresiva y con peor pronóstico que la forma seca).

Los autores del estudio, que se ha publicado en The Lancet, son investigadores de la Escuela de Medicina de la Universidad Johns Hopkins de Baltimore (Maryland, EE.UU.), que alteraron el virus –similar al del catarro común– y le convirtieron en el portador de un gen antes de inyectarlo en el ojo de los pacientes, con el objetivo de que penetrase en las células de su retina y depositara allí el gen, que hace que dichas células adquieran la capacidad de producir una proteína terapéutica, denominada sFLT01, que puede detener el progreso de la DMAE húmeda.

Una prometedora alternativa al tratamiento actual de la DMAE

Actualmente, el tratamiento de la DMAE húmeda consiste en administrar periódicamente a los afectados inyecciones de proteínas en el ojo para que inactiven el factor de crecimiento endotelial vascular, reduciendo de esta forma el líquido que se acumula en la mácula –una zona de la retina–, y mejorando su visión. Sin embargo, es necesario repetir esta terapia cada entre seis y ocho semanas, y muchos pacientes no reciben las inyecciones con la frecuencia precisa, lo que tiene como consecuencia la pérdida de visión.

Si el gen transportado por el virus consigue que las células de la retina generen por sí mismas la proteína sFLT01, esto eliminaría potencialmente la necesidad de inyectársela regularmente a los pacientes con DMAE húmeda

Si el gen transportado por el virus consigue que las células de la retina generan por sí mismas la proteína sFLT01, esto eliminaría potencialmente la necesidad de inyectarla regularmente y, como ha explicado Peter Campochiaro, profesor de Oftalmología en la Escuela de Medicina de la Universidad Johns Hopkins, permitiría reducir las visitas al médico, y la ansiedad asociada a las inyecciones repetidas en los ojos.

Los investigadores dividieron a los participantes en cinco grupos, y evaluaron a cada uno de ellos durante un mínimo de cuatro semanas para identificar cualquier reacción adversa, antes de aumentar la dosis en el siguiente grupo. Tras evaluar a los tres primeros grupos sin que se produjese ninguna incidencia, administraron la máxima dosis a diez participantes, en lo que tampoco se advirtieron efectos secundarios graves.

Por razones éticas, en la mayoría de los pacientes que participaban en el ensayo era muy improbable que el tratamiento estándar tuviera éxito, y solo en 11 de los 19 se podía esperar una reducción de líquidos en los ojos. A pesar de ello, cuatro de los 11 experimentaron una notable mejoría, similar a lo que se hubiese conseguido si el tratamiento habitual hubiese tenido éxito, mientras que en otros dos se observó una disminución parcial de la cantidad de líquido.

La terapia podría no ser apta para toda la población

Los autores del trabajo, no obstante, han advertido de que todos los pacientes que no mostraron ninguna mejoría con la nueva terapia génica, presentaban anticuerpos previos al virus AAV2 y, de hecho, en Estados Unidos, donde se realizó esta investigación, se estima que alrededor del 60% de la población ha sido infectada con la familia de virus a la que pertenece AAV2, y es inmune a ella, por lo que su sistema inmunitario destruiría el virus antes de que pudiera introducir el gen terapéutico en su organismo, lo que supone una importante limitación para su uso generalizado, incluso aunque estudios posteriores confirmen su seguridad y eficacia.