Retrasan el avance del Huntington en ratones

Una investigación realizada por científicos del Centro de Regulación Genómica de Barcelona (CRG) ha conseguido retrasar el avance de la enfermedad de Huntington (EH) en ratones. Para ello, los investigadores han empleado unas proteínas denominadas ‘dedos de zinc’ para reducir la expresión del gen mutante involucrado en esta patología.

En la enfermedad de Huntington existe una alteración en el gen que codifica una proteína denominada huntingtina, que resulta imprescindible para el desarrollo y mantenimiento de las neuronas. Este gen mutado es la causa de los síntomas del Huntington, que consisten en la aparición de movimientos involuntarios que el paciente no puede controlar, además de cambios en el carácter. A medida que la enfermedad progresa aparecen también signos de demencia.

Al aplicar el tratamiento a ratones con la enfermedad de Huntington se retrasó la aparición de los síntomas característicos de esta patología

Como la EH está originada por la anomalía de un único gen, una terapia dirigida a inhibir ese gen podría conseguir el control de esta enfermedad para la que, en la actualidad, no existe cura.

Los investigadores del CGR han desarrollado unos ‘dedos de zinc’ que reconocen y se unen a determinadas secuencias del ADN, lo que permite regular los genes a los que están unidas. En el caso del gen mutante que provoca la enfermedad de Huntington, los ‘dedos de zinc’ impiden su expresión, disminuyendo así la producción de la proteína huntingtina anómala.

Los autores del estudio, cuyas conclusiones ha publicado 'Proceedings of the National Academy of Sciences' (PNAS), observaron que cuando aplicaron el tratamiento a modelos de ratón con EH, se retrasaba la aparición de los síntomas de la enfermedad. Ahora, los científicos pretenden continuar con el proyecto para desarrollar un tratamiento que resulte eficaz en los seres humanos.