La mayoría de los casos de enfermedad de Paget no requieren tratamiento, ya que se trata de una enfermedad localizada y que no produce síntomas. El tratamiento de la enfermedad de Paget está indicado en los siguientes casos:
- Dolor óseo persistente.
- Compresión nerviosa.
- Deformidades óseas que se acompañan de trastornos de la postura y de la marcha.
- Insuficiencia cardíaca.
- Eliminación de grandes cantidades de calcio por la orina (hipercalciuria intensa).
- Fracturas de huesos repetidas.
- Preparación para cirugía ortopédica.
En caso de precisar tratamiento, los fármacos más utilizados son la calcitonina y los bisfosfonatos, siendo estos últimos el tratamiento de elección. También existen disponibles otras opciones que veremos a continuación.
- Bisfosfonatos (alendronato, pamidronato y risedronato): son el tratamiento de elección, ya que son más efectivos que la calcitonina. Disminuyen la destrucción ósea, mejoran los síntomas, y disminuyen los parámetros analíticos que indican destrucción ósea (fosfatasa alcalina e hidroxiprolina). Sin embargo, no existe evidencia de que el tratamiento intensivo con bisfosfonatos pueda prevenir las complicaciones a largo plazo de la enfermedad de Paget ni modificar su evolución. El alendronato y el risedronato se administran por vía oral, mientras que el pamidronato se emplea por vía intravenosa.
- Calcitonina: la calcitonina inhibe la actividad del hueso afectado, reduce los síntomas, y previene la aparición radiológica de lesiones. Este fármaco tiene más efectos secundarios que los bisfosfonatos, entre los cuales destacan náuseas, vómitos, enrojecimiento y sofoco de la cara. La calcitonina suele utilizarse cuando los bisfosfonatos no se toleran bien o no son efectivos.
- Analgésicos y antiinflamatorios: en algunos pacientes el dolor persiste a pesar del tratamiento porque algunas complicaciones como la artritis o compresiones neurológicas no responden a éste. En esos casos el tratamiento suele ser el alivio de los síntomas con analgésicos y antiinflamatorios.
- Otros tratamientos: otras sustancias que han sido empleadas anteriormente para tratar la enfermedad de Paget son nitrato de galio, glucagón, esteroides, o agentes citotóxicos, pero ninguno de ellos es recomendado actualmente.
- Cirugía: puede estar indicada en caso de fractura. También en aquellas personas que presentan deformidad ósea dolorosa y afectación dolorosa o incapacitante de las articulaciones y que no han respondido al tratamiento con fármacos.