Un fármaco contra el cáncer, útil para tratar la progeria

Un ensayo clínico ha probado un medicamento que originalmente se desarrolló para el tratamiento del cáncer en pacientes con progeria –una enfermedad que afecta a los niños y les provoca un envejecimiento prematuro–, con resultados satisfactorios.

La progeria es una enfermedad mortal que también se conoce como síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford (SPHG) y cuya causa, descubierta en 2003, es una mutación genética que genera la proteína progerina, responsable de la aparición de la patología.

Los niños que nacen con esta mutación envejecen y mueren precozmente –la edad media de muerte se sitúa en los 13 años–, porque la progeria acelera la aparición de enfermedades cardiovasculares que afectan normalmente a los adultos a partir de los 60 o 70 años pero que, en este caso, se presentan en niños de cinco años, que pueden sufrir así desde un infarto de miocardio a un ictus.

Los niños con progeria presentaron una mejoría significativa en varios aspectos como el aumento de peso, la rigidez esquelética y, sobre todo, en su sistema cardiovascular

El fármaco empleado en el estudio, en el que participaron 28 niños procedentes de 16 países, y cuyos resultados se han publicado en ‘Proceedings of the National Academy of Sciences’, es un inhibidor de la farnesil transferasa (IFT) llamado lonafarnib. La progerina evita que las células realicen sus funciones con normalidad, y para ello utiliza una molécula denominada ‘grupo farnesilo’ que se une a esta proteína. Los IFT tienen la capacidad de bloquear la unión del ‘grupo farnesilo’ a la progerina.

La investigación se desarrolló en la Unidad de Estudios Clínicos y Translacionales del Boston Children’s Hospital, donde se administró a los niños IFT lonafarnib por vía oral dos veces al día, además de someterlos a diversas pruebas y análisis periódicos para comprobar su evolución, durante dos años y medio.

Los científicos comprobaron que los menores presentaban una mejoría significativa en varios aspectos como el aumento de peso –gracias al incremento en la masa muscular y ósea-, la rigidez esquelética –que alcanzó niveles normales tras la terapia– y, sobre todo, en su sistema cardiovascular (mejoró la densidad de la pared vascular y la rigidez arterial se redujo un 35%).

Los resultados del estudio abren una vía de esperanza en el tratamiento de la progeria y, dado que la progerina también aumenta de forma natural con la edad de las personas, continuar investigando sobre el efecto de los IFT sobre esta proteína contribuirá a conocer mejor el proceso de envejecimiento en los seres humanos, así como las enfermedades cardiovasculares asociadas a la edad.

Fuente: Fundación para la Investigación de la Progeria (PRF)