Desarrollan una terapia que combate la hemofilia B
16/12/2011
Investigadores del University College London Cancer Institute (Reino Unido) y del St. Jude's Children Research Hospital en Memphis (Estados Unidos) han probado con éxito una nueva terapia genética que aumenta la producción de un importante factor involucrado en la coagulación sanguínea, y que podría servir como tratamiento para los pacientes de hemofilia B.
El doctor Charles Abrams, secretario de la Sociedad Americana de Hematología, ha señalado que este descubrimiento puede suponer la curación permanentemente para estos enfermos.
La terapia funciona reemplazando la función del gen defectuoso que provoca la aparición de la patología, con el consiguiente problema en la coagulación, mediante un virus modificado genéticamente que se transfiere a las células del hígado del enfermo, y las estimula para que produzcan los factores necesarios en la coagulación, de los que carecen las personas que sufren hemofilia.
La terapia funciona reemplazando la función del gen defectuoso que provoca la aparición de la patología, mediante un virus que estimula a las células del hígado para que produzcan los factores necesarios en la coagulación
La hemofilia, una enfermedad crónica hereditaria, que solo afecta a los varones (uno de cada 5.000 niños nacen cada año en el mundo con hemofilia A, y uno de cada 25.000 con hemofilia B), se debe a una deficiencia del agente de coagulación; el VIII en el caso del tipo A, y el IX, también conocido como FIX, en la hemofilia B.
Los autores de la investigación seleccionaron a seis hombres que padecían una forma severa de hemofilia B, cuyo nivel de FIX era inferior al 1% de lo normal. Con la nueva terapia consiguieron que cuatro de ellos pudieran abandonar el tratamiento habitual sin sufrir hemorragias espontáneas, y los otros dos, que al principio se inyectaban FIX dos o tres veces a la semana, pasaron a hacerlo una vez cada 10 o 15 días.
La investigación, que se ha publicado en New England Journal of Medicine ha sido calificado como un experimento sin precedentes por la doctora Katherine Ponder, profesora de hematología y oncología en la Washington University en St. Louis, que ha declarado que si los estudios posteriores confirman que este nuevo tratamiento es seguro y no ocasiona reacciones adversas a los pacientes, podría reemplazar a la terapia de proteínas que se emplea en la actualidad para tratar a los enfermos de hemofilia B, y que resulta más costosa e incómoda.
Actualizado: 4 de mayo de 2023
