Nuevo tratamiento contra una grave leucemia infantil

Un grave tipo de leucemia característica de la infancia (aunque también puede aparecer en la edad adulta), la leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T), muy resistente a la quimioterapia y con una elevada tasa de recaídas –el 25% en niños y el 50% en adultos– podría tener un nuevo tratamiento, gracias a una investigación que ha identificado dos enzimas relacionadas -fosfoinosítido-3-quinasa (PI3K), gamma y delta- que cumplen una importante función en el desarrollo de esta agresiva enfermedad.

Los investigadores que realizaron el estudio, y que pertenecen al Centro Médico de la Universidad de Columbia, también observaron que un inhibidor doble de PI3K gamma/delta, denominado CAL-130, es capaz de prolongar la supervivencia de forma significativa en un modelo de ratón de la patología.

El fármaco, un inhibidor de enzimas PI3K experimental, es capaz de prolongar la supervivencia de forma significativa en un modelo de ratón de leucemia linfoblástica aguda de células T

La leucemia linfoblástica aguda de células T, como su nombre indica, es un cáncer que afecta a las células T (un tipo de glóbulo blanco) durante su desarrollo, y provoca mutaciones en el ADN, lo que tiene como consecuencia que se generen células T anómalas que proliferan con rapidez e invaden órganos vitales, cuya función se ve alterada. Si no se trata, la enfermedad resulta mortal.

El objetivo de la investigación era analizar el papel que desempeñaban las enzimas PI3K gamma y delta en la LLA-T, y comprobar si el CAL-130 tenía la capacidad de influir sobre la progresión de esta patología. Los científicos constataron que estas enzimas son efectivamente esenciales para que se desarrolle la LLA-T, así como para la supervivencia de las células cancerosas. Además, pudieron comprobar –empleando para ello un modelo de ratón de la enfermedad–, que al administrar CAL-130 disminuía significativamente el número de células T, y aumentaba la media de supervivencia de los animales tratados, que pasaba a ser de 45 días, frente a los 7,5 días de los no tratados.

Aunque el CAL-130 se encuentra en fase experimental y no ha sido probado en pacientes humanos, sí se han analizado los efectos que produce en muestras de sangre tomadas a pacientes con LLA-T, y el resultado es esperanzador ya que impide que las células cancerígenas proliferen y favorece la apoptosis –un proceso de muerte celular.

Thomas Diacovo, profesor de Pediatría y Patología y Biología Celular en la Universidad de Columbia, que ha liderado la investigación, explica que si el nuevo medicamento demuestra su eficacia en los seres humanos, y es capaz de combatir de manera selectiva la actividad de estas enzimas en las células T de los tumores que afectan a las personas, podría contribuir a que se hiciera un menor uso de la quimioterapia tradicional, reduciendo así los efectos secundarios tóxicos que tienen estos fármacos en los pacientes más jóvenes, y que les vuelven más propensos a sufrir complicaciones y a desarrollar cánceres secundarios.