Una terapia génica experimental elimina la leucemia en dos niñas

Médicos del Hospital Infantil de Filadelfia y de la Universidad de Pensilvania, en Estados Unidos, han conseguido eliminar las células cancerosas del organismo de dos niñas que padecían leucemia linfoblástica aguda, y cuyo tratamiento previo con quimioterapia estándar no había dado resultado, gracias a una terapia génica experimental que ya había demostrado su eficacia anteriormente con tres pacientes adultos que sufrían otro grave tipo de leucemia.

El ensayo clínico que ha librado del cáncer a las niñas consistió en extraer células T propias de cada paciente y modificarlas en el laboratorio con el objetivo de crear otro tipo de células –denominadas CTL019– capaces de atacar una proteína –la CD19– que se deposita únicamente en la superficie de las células B. Tras el proceso, además, las células T se vuelven más fuertes y cada una de ellas puede eliminar a miles de células tumorales.

Esta terapia ya había sido probada en tres adultos con leucemia linfocítica crónica en estado avanzado, y la enfermedad remitió en dos de los pacientes, que siguen mejorando

Las células CTL019 eliminan todas las células B que portan CD19 aunque no sean cancerosas, por lo que los pacientes sometidos a este tratamiento necesitarán posteriormente que se les realicen transfusiones periódicas de inmunoglobulina. En cuanto a los principales efectos secundarios, las niñas presentaron fiebre alta y baja presión sanguínea.

La terapia ya había sido probada en 2011 en tres personas adultas que sufrían leucemia linfocítica crónica en estado avanzado. La enfermedad remitió en dos de los pacientes, que continúan mejorando dos años después del tratamiento.

Carl June, profesor de inmunoterapia en la escuela de medicina de la Universidad de Pensilvania, que ha participado en ambas investigaciones, ha declarado que espera que la nueva terapia permita en un futuro disminuir o incluso evitar la necesidad de utilizar el trasplante de médula ósea en el tratamiento de la leucemia, ya que se trata de una intervención de riesgo que además precisa una hospitalización prolongada.