Descubren nueva terapia contra la neurofibromatosis

Una investigación realizada con ratones por científicos del Hospital Infantil de Cincinnati, en Estados Unidos, ha descubierto una terapia molecular capaz de disminuir los tumores del nervio (neurofibromas) propios de la neurofibromatosis 1 (NF1), una enfermedad genética que se caracteriza por el desarrollo de múltiples tumores benignos en la piel y en diversos nervios del organismo, y que se produce a causa de la mutación de un gen.

Los neurofibromas, para los que no existe todavía un tratamiento, suelen crecer y pueden llegar a comprimir órganos vitales. Además, pueden malignizarse con el tiempo y causar la muerte del paciente. Por ello es tan importante desarrollar una terapia que inhiba su aparición o crecimiento.

Un medicamento experimental consiguió reducir los tumores de la neurofibromatosis NF1 en más del 80% de los ratones tratados

En el nuevo estudio, que se ha publicado en ‘Journal of Clinical Investigation’, los investigadores probaron con ratones un medicamento experimental que consiguió reducir los tumores NF1 en más del 80% de los animales. Este es, según los autores del trabajo, el mejor resultado logrado hasta ahora con una terapia experimental en ratones con neurofibromas.

El fármaco, denominado PD0325901, se está probando también en la actualidad en ensayos clínicos con seres humanos para comprobar su efectividad para combatir ciertos tipos de cáncer en los que intervengan componentes moleculares análogos a los que están presentes en las mutaciones del gen NF1, como es el caso del cáncer de ovario, el adenocarcinoma de pulmón y el glioblastoma.

Los autores del trabajo emplearon dosis distintas del fármaco para determinar la dosis óptima que consiga disminuir la mayor cantidad de tumor con la mínima toxicidad posible. En los ratones portadores de neurofibromas benignos que recibieron el tratamiento se observó una significativa reducción de los tumores en 60 días, mientras que los ratones a los que se les había implantado tumores cancerosos tuvieron una supervivencia de 52 días, el doble que los animales que no fueron tratados.