Una terapia genética, eficaz contra el párkinson

Una nueva terapia genética que consiste en introducir un virus en el organismo especialmente diseñado para estimular la producción de dopamina –un neurotransmisor que ayuda a controlar los movimientos musculares–, ha sido ensayada con éxito en enfermos de párkinson, en los que ha conseguido reducir síntomas de párkinson como temblores, espasmos y rigidez en las extremidades.

Es la primera vez que una terapia génica, que ha sido desarrollada por científicos del Grupo Henri Mondor-Albert Chenevier en Créteil (Francia), logra disminuir los temblores en 15 pacientes con parkinson avanzado y en los que ya no surtía efecto el tratamiento estándar que se emplea para controlar los síntomas de la enfermedad y que se basa en medicamentos precursores de la dopamina.

Y es que, como ha explicado Stephane Palfi, responsable del estudio, las células nerviosas que producen dopamina son destruidas por el parkinson y esto hace que llegue un momento en que disminuye la efectividad de estos fármacos, y los pacientes vuelvan a sufrir los movimientos musculares involuntarios (discinesias) y otros síntomas característicos de la enfermedad.

El virus que emplea el nuevo tratamiento contiene tres genes que pueden codificar tres enzimas capaces de producir dopamina. Los investigadores inyectaron este virus modificado genéticamente en el cuerpo estriado del cerebro de los 15 pacientes, con el objetivo de que infectara las células de esta región cerebral y les transmitiera la orden de producir dopamina.

Síntomas del párkinson como temblores, discinesias, bradicinesias y rigidez de extremidades, se redujeron en todos los pacientes tras el tratamiento

A los seis meses de la intervención se constató una significativa mejoría en todos los pacientes en los que disminuyeron síntomas como temblores, discinesias, bradicinesias (lentitud en movimientos), y también presentaron una menor rigidez en las extremidades.

Los autores del trabajo, aunque muy satisfechos con los resultados –que se han publicado en The Lancet–, han advertido que el ensayo se encuentra en fase preliminar y que no tendrá una aplicación clínica inmediata, si bien confían en que contribuya a facilitar el desarrollo de futuros nuevos tratamientos para el párkinson y otros trastornos neurológicos.